Astellas startet neue Gentherapie-Studie für XLMTM nach Todesfällen

Astellas Pharma startet eine neue klinische Studie für eine nächste Generation der Gentherapie AT132 zur Behandlung von X-chromosomaler Myotubular-Myopathie (XLMTM). Das Unternehmen reagiert damit auf frühere Rückschläge, bei denen es zu Todesfällen in der Studiengruppe kam. Die neue Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie weiter untersuchen.

Die X-chromosomal vererbte Myotubular-Myopathie ist eine seltene, lebensbedrohliche Muskelerkrankung, für die es bisher keine zugelassene Behandlung gibt. AT132 zielt darauf ab, das fehlende MTM1-Gen zu ersetzen und so die Muskelzellfunktion wiederherzustellen.

Intellias CRISPR-Therapie zeigt bahnbrechende Ergebnisse

Parallel dazu vermeldet Intellia Therapeutics vielversprechende Daten aus einer Phase-3-Studie zu seiner CRISPR-basierten Therapie lonvo-z gegen hereditäres Angioödem. Die einmalige Behandlung reduzierte die Häufigkeit von Schwellungsattacken um 87 % und führte bei über 60 % der Patienten zu einem vollständigen Ausbleiben der Anfälle.

Die Studie zeigte zudem keine schwerwiegenden Sicherheitsbedenken. Experten bewerten die Therapie als potenzielle funktionelle Heilung oder zumindest als deutliche Verbesserung gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen. Die Daten wurden als Durchbruch in der Behandlung seltener genetischer Erkrankungen gefeiert.

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Eli Lilly übernimmt Ajax Therapeutics für bis zu 2,3 Mrd. Dollar

Der Pharmakonzern Eli Lilly gibt die Übernahme des Biotech-Unternehmens Ajax Therapeutics bekannt. Der Kaufpreis könnte sich auf bis zu 2,3 Milliarden Dollar belaufen. Ajax entwickelt mit JAK2-Inhibitoren eine neue Generation von Krebsmedikamenten, die derzeit in einer Phase-1-Studie bei Patienten mit Myelofibrose getestet wird.

Ligand Pharmaceuticals kauft Xoma für 739 Mio. Dollar

Ligand Pharmaceuticals übernimmt das Unternehmen Xoma, das sich auf die Verwaltung von Arzneimittel-Lizenzen spezialisiert hat, für 739 Millionen Dollar. Xoma hält eine breite Palette von Lizenzvereinbarungen für verschiedene Medikamente, darunter auch solche von großen Pharmaunternehmen.

Compass Therapeutics: Krebsmedikament zeigt gemischte Ergebnisse

Compass Therapeutics gibt bekannt, dass sein Medikament CT-041 bei Patienten mit fortgeschrittenem Gallengangskrebs zwar das Tumorwachstum verzögern konnte, jedoch keine Verlängerung des Gesamtüberlebens im Vergleich zur Chemotherapie erreichte. Die Studie zeigt damit eine begrenzte Wirksamkeit des Wirkstoffs.

BridgeBio profitiert von Pfizer-Settlement

BridgeBio verzeichnete steigende Aktienkurse nach Medienberichten über ein Patent-Übereinkommen zwischen Pfizer und einem Konkurrenten. Pfizer hatte zwei von drei Patentstreitigkeiten im Zusammenhang mit dem Medikament Vyndamax (Behandlung von ATTR-CM) beigelegt. Dies könnte die Patentlaufzeit für Vyndamax verlängern und damit auch BridgeBios eigenes Medikament Attruby begünstigen, das in direkter Konkurrenz zu Vyndamax steht.