Astellas gjenopptar klinisk testing av genbehandling for XLMTM etter dødsfall

Nye gjennombrudd innen bioteknologi og genbehandling

Flere store nyheter innen bioteknologi og legemiddelutvikling preger markedet denne uken. Fra gjennombrudd i behandling av sjeldne sykdommer til oppkjøp av innovative selskaper, er utviklingen i full gang.

Større oppkjøp og samarbeid

Eli Lilly kunngjorde nylig kjøpet av Ajax Therapeutics, et privat selskap som utvikler neste-generasjons legemidler mot blodkreft. Oppkjøpet har en verdi på opptil 2,3 milliarder dollar. Ajax’ ledende medisin er en JAK2-hemmer i fase 1-studier for pasienter med myelofibrose.

Ligand Pharmaceuticals har samtidig kjøpt Xoma for 739 millioner dollar. Xoma spesialiserer seg på å aggregere royaltyinntekter fra legemiddelpatenter.

Utfordringer i kreftbehandling

Compass Therapeutics rapporterte at deres legemiddel for avansert galleveiskreft forsinket tumorprogresjon, men klarte ikke å forlenge overlevelsen sammenlignet med standard cellegiftbehandling i kliniske studier.

Patentstrid løst – positivt for konkurrerende legemiddel

BridgeBio opplevde en positiv utvikling da Pfizer nylig inngikk forlik i to av tre patentsaker knyttet til legemiddelet Vyndamax, brukt mot hjertesykdommen ATTR-CM. Selv om detaljene i forliket ikke er offentliggjort, vil en eventuell forlengelse av patentbeskyttelsen også komme BridgeBio til gode. Selskapet markedsfører et konkurrerende legemiddel, Attruby, for samme indikasjon.

Revolusjonerende CRISPR-behandling mot arvelig angioødem

Intellia Therapeutics har oppnådd svært lovende resultater med sin en-gangs CRISPR-behandling lonvo-z. I en fase 3-studie for arvelig angioødem (HAE) ble anfallsraten redusert med hele 87 prosent. Over 60 prosent av pasientene ble helt anfallsfrie, og ingen alvorlige bivirkninger ble rapportert. Behandlingen blir nå omtalt som en funksjonell kur og et betydelig fremskritt sammenlignet med eksisterende behandlingsalternativer.

Astellas gjenopptar utviklingen av genbehandling for XLMTM

Astellas Pharma har besluttet å gjenoppta klinisk testing av sin neste-generasjons genbehandling for X-linked myotubular myopathy (XLMTM), en sjelden og alvorlig muskelsykdom. Beslutningen kommer etter tidligere tilbakeslag, inkludert dødsfall knyttet til behandlingen. Selskapet har nå justert behandlingsprotokollen og forventer å gjenoppta studiene med forbedrede sikkerhetsprosedyrer.

XLMTM er en genetisk lidelse som hovedsakelig rammer gutter og fører til alvorlig muskelsvakhet og tidlig død. Det finnes foreløpig ingen godkjente behandlinger, og genbehandling representerer et lovende håp for pasientene.

Fremtidens behandlinger

Disse utviklingene markerer viktige skritt innen behandling av sjeldne og alvorlige sykdommer. Mens genbehandling og CRISPR-teknologi fortsetter å revolusjonere medisinen, gjenstår det imidlertid utfordringer knyttet til sikkerhet, effektivitet og tilgjengelighet.