Astellas, Gen Tedavisi XLMTM İçin Klinik Denemelere Geri Dönüyor

Astellas Pharma, nadir görülen bir kas hastalığı olan X-linked myotubular myopathy (XLMTM) için geliştirdiği yeni nesil gen tedavisini yeniden klinik denemelere başladığını duyurdu. Önceki denemelerde yaşanan ölümler nedeniyle geçici olarak durdurulan proje, artık güvenlik ve etkinlik açısından yeniden değerlendirilecek.

XLMTM, erkek bebeklerde ciddi kas zayıflığına ve solunum yetmezliğine yol açan genetik bir hastalık olarak biliniyor. Astellas’ın geliştirdiği AT132 adlı gen tedavisi, hastalığın altında yatan genetik kusuru hedef alarak fonksiyonel kas gelişimini desteklemeyi amaçlıyor.

Biyoteknoloji Dünyasındaki Diğer Önemli Gelişmeler

Eli Lilly, Ajax Therapeutics’i 2,3 Milyar Dolara Satın Aldı

Eli Lilly, kan kanseri ilaçları geliştirmekte olan özel şirket Ajax Therapeutics’i 2,3 milyar dolara satın aldığını açıkladı. Ajax’ın önde gelen ilacı, myelofibrozis hastalarında Faz 1 çalışmalarında değerlendirilen yeni nesil bir JAK2 inhibitörü olarak öne çıkıyor.

Ligand Pharmaceuticals, Xoma’yı 739 Milyon Dolara Satın Aldı

Ligand Pharmaceuticals, ilaç royalty’lerinin toplanmasıyla tanınan Xoma şirketini 739 milyon dolara satın aldığını duyurdu. Bu birleşme, Ligand’ın portföyünü genişleterek yeni gelir kaynakları oluşturmasını sağlayacak.

Compass Therapeutics’in Biliyer Kanser İlaç Adayı Beklentileri Karşılayamadı

Compass Therapeutics’in ileri evre biliyer kanser tedavisinde kullanılan ilacı, klinik denemelerde tümör ilerlemesini geciktirse de hayatta kalma süresini uzatmada kemoterapiye göre üstünlük sağlayamadı.

BridgeBio, Pfizer’in ATTR-CM İlaç Patent Anlaşmasından Olumlu Etkilendi

BridgeBio’nun hisseleri, Pfizer’in kalp hastalığı ATTR-CM tedavisi Vyndamax için patent davalarından ikisini çözüme kavuşturmasıyla yükseldi. Anlaşmanın detayları açıklanmasa da, patent korumasının uzatılması BridgeBio’nun rekabetçi konumunu güçlendirecek.

Intellia’nın CRISPR Tedavisi Kalıtsal Anjiyoödemde Umut Verici Sonuçlar Gösterdi

Intellia Therapeutics, kalıtsal anjiyoödem hastalarında uyguladığı CRISPR temelli lonvo-z adlı tek dozluk tedavinin Faz 3 çalışmasında atak oranlarını %87 oranında azalttığını açıkladı. Hastaların %60’tan fazlasında atak görülmemesi ve ciddi güvenlik sorunlarının bildirilmemesi, bu tedaviyi mevcut seçeneklere göre önemli bir ilerleme olarak konumlandırıyor.