Astellas relanza terapia génica para XLMTM tras fallecimientos en ensayos

Avances clave en biotecnología: terapias génicas y adquisiciones millonarias

Astellas Pharma ha reanudado el desarrollo clínico de su terapia génica de nueva generación para XLMTM (miopatía centronuclear ligada al cromosoma X), tras revisar los datos de seguridad de los ensayos previos, en los que se registraron fallecimientos. La compañía ha anunciado su intención de retomar los estudios, aunque no ha detallado los cambios implementados para garantizar la seguridad de los pacientes.

Mientras, Intellia Therapeutics ha presentado resultados prometedores de su terapia CRISPR lonvo-z para el tratamiento del angioedema hereditario. En un ensayo de fase 3, el fármaco redujo los ataques en un 87%, y más del 60% de los pacientes no experimentaron ningún episodio durante el estudio. Además, no se reportaron señales graves de seguridad, lo que posiciona a esta terapia como una posible cura funcional o un avance significativo frente a las opciones actuales.

Adquisiciones millonarias en el sector farmacéutico

Eli Lilly ha anunciado la compra de Ajax Therapeutics, una empresa especializada en fármacos contra el cáncer de sangre, por hasta 2.300 millones de dólares. Ajax desarrolla un inhibidor de JAK2 de nueva generación, actualmente en fase 1 para el tratamiento de la mielofibrosis.

Por su parte, Ligand Pharmaceuticals ha adquirido Xoma, una compañía dedicada a la gestión de regalías farmacéuticas, por 739 millones de dólares.

Fracaso en ensayo clínico y avances en patentes

Compass Therapeutics ha informado que su fármaco para el cáncer biliar avanzado retrasó la progresión del tumor en un ensayo clínico, pero no logró prolongar la supervivencia en comparación con la quimioterapia.

Las acciones de BridgeBio subieron tras conocerse que Pfizer había resuelto dos de los tres casos de patentes relacionados con Vyndamax, un medicamento para la amiloidosis por transtiretina (ATTR-CM). Aunque los términos del acuerdo no se han revelado, la extensión de la protección de patentes beneficia indirectamente a BridgeBio, que comercializa Attruby, un fármaco competidor en el mismo mercado.

Otros avances en biotecnología

En el ámbito de la dermatología, nuevos datos sobre un tratamiento para la caída del cabello, basado en una versión mejorada de la minoxidil, han mostrado resultados prometedores, aunque los detalles específicos no han sido desvelados.