Astellas relance sa thérapie génique XLMTM après des décès, tandis que l'innovation biotech marque des points

L'innovation biotech en bref

Le secteur de la biotechnologie continue de marquer des avancées significatives ce matin. Parmi les faits marquants :

Acquisitions stratégiques et partenariats

Eli Lilly a annoncé l'acquisition d'Ajax Therapeutics, une société spécialisée dans les médicaments contre le cancer du sang, pour un montant pouvant atteindre 2,3 milliards de dollars. Leur produit phare, un inhibiteur JAK2 de nouvelle génération, est actuellement évalué dans une étude de phase 1 pour le traitement de la myélofibrose.

Ligand Pharmaceuticals a également fait une acquisition majeure en rachetant Xoma, un agrégateur de redevances pharmaceutiques, pour 739 millions de dollars.

Résultats cliniques contrastés

Compass Therapeutics a révélé que son traitement contre le cancer biliaire avancé a ralenti la progression tumorale, mais n'a pas prolongé la survie des patients par rapport à la chimiothérapie dans le cadre d'un essai clinique.

De son côté, BridgeBio a vu ses actions progresser après des informations selon lesquelles Pfizer aurait réglé deux des trois litiges de brevets concernant Vyndamax, un médicament utilisé dans le traitement de l'ATTR-CM, une maladie cardiaque. Bien que les termes de l'accord restent confidentiels, cette décision renforce la protection des brevets et profite indirectement à BridgeBio, qui commercialise Attruby, un traitement concurrent.

Thérapie CRISPR : une avancée majeure contre l'angio-œdème héréditaire

Intellia Therapeutics a annoncé aujourd'hui que sa thérapie CRISPR unique, lonvo-z, a réduit de 87 % le taux de crises dans un essai de phase 3 portant sur l'angio-œdème héréditaire. Plus de 60 % des patients sont devenus exempts de crises, sans signalement d'effets indésirables graves. Cette thérapie est présentée comme une guérison fonctionnelle, voire une amélioration majeure par rapport aux options existantes.

Astellas relance sa thérapie génique XLMTM

Astellas relance les essais cliniques de sa thérapie génique de nouvelle génération pour le traitement du XLMTM (X-linked myotubular myopathy), une maladie musculaire rare, après des décès signalés lors d'essais précédents. Cette décision intervient malgré les défis rencontrés, soulignant l'engagement de l'entreprise à explorer de nouvelles pistes thérapeutiques pour cette pathologie dévastatrice.

Perspectives et enjeux

Ces développements illustrent l'intense activité du secteur biotech, où les innovations thérapeutiques, qu'elles soient génétiques ou chimiques, ouvrent de nouvelles perspectives pour des maladies jusqu'alors incurables. Les avancées en matière de thérapies géniques et de CRISPR, en particulier, pourraient transformer radicalement la prise en charge de nombreuses pathologies rares et chroniques.