レジェックスバイオ、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬で画期的な臨床試験結果を発表
米レジェックスバイオはデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の臨床試験で画期的な成果を発表した。同社はFDAへの申請に向け、筋肉タンパク質の産生量が...
遺伝子治療用ウイルスが少年の腫瘍と関連か？新たな安全性懸念が浮上
遺伝子治療に使用されるウイルスベクターが、米国で少年の腫瘍発症と関連している可能性が報告された。FDAは安全性レビューを実施中で、業界に波紋を広げている...
遺伝子治療の安全性向上薬、効果を低下させる可能性も新研究
米ボストン発 — 遺伝子治療の重篤な副作用リスクを軽減するために使用される薬剤が、治療効果を低下させる可能性があるとの研究結果が発表された。米スタートア...
幼児の脳腫瘍、遺伝子治療ウイルスが原因か 世界初の報告
生後13カ月のアダムくんは難病の治療で遺伝子治療を受けた。その後、脳にゴルフボール大の腫瘍が発見された。医師らは遺伝子治療に用いられたウイルスが原因の可...
遺伝子治療の臨床試験で子どもの死亡事例、原因究明が進まず：Capsida社
Capsida Biotherapeutics社は、2023年9月に実施された遺伝子治療の臨床試験で子どもが死亡した原因について、未だ解明されていないと発表した。同社の科学者らは...
アステラスの新治療が希少疾患患者に希望をもたらす
アステラス製薬が希少疾患治療薬を開発し、患者と医療従事者に新たな選択肢を提供。FDAの人事異動も含む最新の医療業界動向を解説。
カプリコール、日本新薬を提訴：デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の販売遅延と価格設定の不備を非難
米カプリコール・セラピューティクスは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の販売計画を日本新薬とその米子会社が履行していないと提訴した。また、独占販売...
FDA幹部交代に注目集まる遺伝子治療分野、ローマ会議で明暗
ローマで開催された遺伝子治療関連会議で、業界団体トップのティム・ハント氏は、同分野の不安定な状況を前に明るい兆しとして、レア疾患治療薬の承認例を挙げた...
バイオテック企業、ハンチントン病治療薬の治験開始へ4200万ドル調達
遺伝子治療ベンチャーのLatus Bioが4200万ドルを調達し、ハンチントン病とCLN2病の治験を開始。同社は今年後半に初期データを発表予定で、治療法確立に向けた期...
遺伝子治療が聴覚障害の子どもたちに希望を：FDAが承認した新薬「オタルメニ」とは
生まれつき聴覚障害のあった幼児が、たった1回の遺伝子治療注射で聴力を取り戻した。FDAが承認した新薬「オタルメニ」は、OTOF遺伝子変異による重度難聴に効果を...
娘の希少疾患治療で成功、新たなバイオテック設立へ — 個別化医療の普及を目指す
8年前に娘のミラさんに対し、遺伝子変異に合わせた個別化医療を受けさせたジュリア・ビタレロさん。現在は、その治療法を大規模に提供する新会社の設立に向け動...
次世代肥満治療薬、マウスで5つのメカニズムを統合し高い効果を発揮
GLP-1受容体作動薬を超える次世代の肥満治療薬が、マウス実験で5つのメカニズムを統合し、驚異的な効果を示した。NIHの助成金獲得率は過去最低の13%にまで低下し...
CRISPR技術が切り拓くダウン症治療の未来 — 遺伝子編集がもたらす可能性と倫理的課題
遺伝子治療技術の進展により、難聴児の聴力回復やダウン症の根本治療への道が拓かれつつある。米ハーバード大の研究チームは、CRISPR技術を用いてダウン症の原因...
アステラス、XLMTM遺伝子治療を再開：安全性確保へ臨床試験再実施
バイオテック業界の最新動向を把握したい方へ。アステラス製薬はXLMTM（X連鎖ミオチュブラーミオパチー）向け次世代遺伝子治療の臨床試験を再開。IntelliaのCRIS...
Intelliaの新治療が画期的成果！CRISPR技術で遺伝子編集医薬が前進、リリーとの提携も注目
米Intellia Therapeuticsが遺伝性血管性浮腫（HAE）患者を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療で画期的な第3相試験結果を発表。また、インドのSun Pharmaceutica...
イントリア、CRISPR治療薬が稀少疾患の発作を劇的に抑制 — 第3相試験で画期的な成果
イントリア・セラピューティクスは、稀少遺伝性疾患の患者に対するCRISPRベースの遺伝子治療薬「ロンボ・ゼット」が、第3相試験で発作の発生を87%減少させたと発...
30億ドル超で買収されたCAR-Tベンチャー、その驚異的な逆転劇と製薬業界の新戦略
資金難に3度も陥りながらも、最終的に32億5000万ドルで買収されたCAR-Tバイオテック企業ケルニア・セラピューティクス。その驚異的な復活劇と、製薬各社が注目す...
トランプ大統領、医薬品価格引き下げの初期合意を完了 さらなる取り組みを表明
米国のトランプ大統領は17件の医薬品価格引き下げ合意のうち、レジェネロンとの取引を完了したと発表。メディケイド向け価格引き下げや新薬開発への270億ドル投...
サノフィ新CEO就任で研究戦略見直しへ 免疫学分野の重点見直しも
フランス製薬大手サノフィは新CEO就任を機に研究戦略の見直しを検討。免疫学分野への注力が奏功せず、他分野へのシフトも視野に。バイオテック業界の最新動向を...
遺伝子治療が難聴治療に新たな可能性：中国の臨床試験で90%が聴力改善
遺伝子治療による難聴治療の臨床試験で、90%の患者に聴力改善が確認された。中国の研究チームが発表した最新の成果は、治療の有効性を示す重要な証拠となる。成...
健康ニュースミニッツ：医療費高騰や移民政策、医療研究の課題を解説
中高年層の医療費負担増で受診控えが広がる中、不法移民のメディケイド利用に関する議論が活発化。NIHの人員削減が医療研究の停滞を招く懸念も浮上するなど、米...