米国のバイオテクノロジー企業Capsida Biotherapeuticsは10月9日、2023年9月に実施された遺伝子治療の臨床試験で子どもが死亡した原因について、未だ解明されていないと発表した。
同社によると、科学者らは調査を進めるために必要な解剖組織サンプルの提供を、治験を実施した病院側から拒否されたと明かした。これにより、原因究明が困難な状況に陥っているという。
今回の治療法CAP-002は、脳内深部へ遺伝子を届けることを目指した新世代の遺伝子治療の先駆けとされていた。血液脳関門を突破するウイルスベクターを開発し、アルツハイマー病やパーキンソン病などの治療に向けた研究が世界中で進められていた。
同社は、今後も病院との協議を続け、原因究明に向けた取り組みを継続するとしている。
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