Die US-amerikanische Biotech-Firma Capsida Biotherapeutics hat am Dienstag mitgeteilt, dass ihre Ermittlungen zu einem Todesfall in einer Gentherapie-Studie weiterhin keine Ergebnisse gebracht haben. Der Vorfall ereignete sich im September des vergangenen Jahres.
Wie das Unternehmen erklärte, konnten die Wissenschaftler ihre Untersuchungen nicht abschließen, da das Krankenhaus, in dem die Studie durchgeführt wurde, die Herausgabe von Gewebeproben aus der Autopsie verweigert. Ohne diese Proben sei es unmöglich, die genaue Todesursache zu bestimmen.
Die umstrittene Therapie mit dem Namen CAP-002 war Teil einer neuen Generation von Gentherapien, die darauf abzielen, Gene direkt tief ins Gehirn zu transportieren. Dazu nutzen Forscher speziell entwickelte Viren, die die Blut-Hirn-Schranke überwinden können – eine natürliche Barriere, die das Gehirn vor schädlichen Substanzen schützt. Diese Technologie weckte weltweit Hoffnungen auf Behandlungen für bisher unheilbare genetische Erkrankungen sowie für häufige neurodegenerative Krankheiten wie Alzheimer und Parkinson.
Die Studie von Capsida Biotherapeutics ist nur eine von vielen vielversprechenden Gentherapie-Projekten, die derzeit weltweit vorangetrieben werden. Die Branche steht jedoch vor großen Herausforderungen, insbesondere bei der Sicherheit und Wirksamkeit solcher innovativen Therapieansätze.
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