Firma Capsida Biotherapeutics poinformowała we wtorek, że wciąż nie posiada odpowiedzi dotyczących przyczyny śmierci dziecka w badaniu klinicznym terapii genowej, które odbyło się we wrześniu ubiegłego roku.
Naukowcy zaangażowani w projekt nie są w stanie kontynuować dochodzenia, gdyż szpital prowadzący badanie odmówił udostępnienia próbek tkankowych z przeprowadzonej autopsji. Bez tych materiałów nie można przeprowadzić kluczowych analiz, które mogłyby wyjaśnić, co doprowadziło do tragicznego incydentu.
Terapia o nazwie CAP-002 była pierwszą z nowej generacji terapii genowych mających na celu dostarczanie genów głęboko do mózgu. Naukowcy na całym świecie opracowali wirusy zdolne do pokonywania bariery krew-mózg, która chroni najważniejszy organ ludzkiego ciała przed szkodliwymi substancjami z krwiobiegu.
Firmy farmaceutyczne rozpoczęły prace nad obiecującymi metodami leczenia rzadkich chorób genetycznych oraz powszechnych schorzeń, takich jak choroba Alzheimera czy Parkinsona. Jednak incydent z udziałem dziecka wstrzymał dalsze postępy w badaniach i wzbudził obawy dotyczące bezpieczeństwa nowatorskich terapii.
Powiązane artykuły
Badanie PSA obniża ryzyko zgonu z powodu raka prostaty – nowe dowody
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Odchodzi Makary – kto zastąpi go w Senacie?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
CDC przekaże ponad 160 makaków do schroniska dla zwierząt – koniec badań na małpach?
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Zanieczyszczenie powietrza zwiększa ryzyko powikłań pooperacyjnych – nowe badania z Utah
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne otrzymuje zgodę FDA w wyścigu terapeutycznym w chłoniakach
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmacja: pozytywne wyniki leku na DMD, zwolnienia w Takeda i inne ważne informacje
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen: Nowy lek przeciw Alzheimerowi redukuje białko tau – obiecujące wyniki badań
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio ogłasza sukces terapii genowej w leczeniu dystrofii Duchenne'a – droga do rejestracji FDA otwarta
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...