Rzadki przypadek: guz mózgu u chłopca powiązany z wirusami terapii genowej
Po nieudanym przeszczepie komórek macierzystych 13-miesięcznego Adama, lekarze zaproponowali ryzykowną terapię genową. Choć terapia okazała się skutec...
Po nieudanym przeszczepie komórek macierzystych 13-miesięcznego Adama, lekarze zaproponowali ryzykowną terapię genową. Choć terapia okazała się skutec...
Firma Capsida Biotherapeutics nadal nie ustaliła przyczyny śmierci dziecka w badaniu klinicznym terapii genowej, które miało miejsce we wrześniu ubieg...
Firma Astellas wprowadza innowacyjną terapię, która może zmienić życie pacjentów z rzadkimi, ciężkimi chorobami. Badania kliniczne przynoszą obiecując...
Przez pierwsze dwa lata życia Joshuę Jacoba Gonzaleza jego rodzice musieli odsysać ślinę z jego ust co pięć minut, aby zapobiec uduszeniu. Dziś, dzięk...
Przez sześć miesięcy mężczyzna cierpiał z powodu rozległych zmian martwiczych i owrzodzeń. Lekarze nie byli w stanie postawić diagnozy. Dopiero w szpi...
Pfizer i BridgeBio odniosły sukces w kluczowym sporze patentowym dotyczącym leku na rzadką chorobę. Decyzja sądu może przyspieszyć dostęp do innowacyj...
Przełomowe badania podważają ponad stuletnie przekonanie, że wodogłowie spowodowane jest niezdolnością mózgu do wchłaniania płynu mózgowo-rdzeniowego....
Firma Intellia Therapeutics poinformowała o spektakularnych wynikach badania fazy 3 swojej terapii lonvo-z. Pojedyncza dawka leku znacząco zmniejszyła...