Capsida Biotherapeutics a annoncé mardi que son enquête sur le décès d’un enfant lors d’un essai clinique de thérapie génique en septembre 2023 n’a toujours pas abouti.
Les scientifiques de l’entreprise se heurtent à un obstacle majeur : l’hôpital ayant mené l’étude refuse de leur fournir des échantillons de tissus issus de l’autopsie. Sans ces prélèvements, il est impossible d’identifier la cause exacte du décès.
La thérapie concernée, nommée CAP-002, faisait partie des premières d’une nouvelle génération de traitements conçus pour administrer des gènes directement dans le cerveau. Ces approches innovantes utilisent des virus modifiés capables de franchir la barrière hémato-encéphalique, une frontière naturelle protégeant le système nerveux central.
Cette technologie suscite un immense espoir pour le traitement de maladies génétiques rares, mais aussi de pathologies plus courantes comme la maladie d’Alzheimer ou celle de Parkinson. Cependant, l’incident récent rappelle les défis persistants liés à la sécurité et à l’évaluation des thérapies géniques.
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