Capsida Biotherapeutics ha dichiarato che, a distanza di mesi dalla morte di un bambino avvenuta nel settembre 2023 durante un trial clinico di terapia genica, non sono ancora emerse risposte definitive sulle cause del decesso.
Secondo quanto riportato dall'azienda, gli scienziati non sono riusciti a completare le indagini perché l'ospedale che ha condotto lo studio si è rifiutato di fornire i campioni di tessuto prelevati durante l'autopsia. Senza questi elementi, la società non può determinare se il decesso sia stato causato dalla terapia genica CAP-002 o da altri fattori.
La terapia CAP-002 rappresentava una delle prime sperimentazioni di una nuova generazione di trattamenti genici progettati per veicolare geni direttamente nel cervello. Gli scienziati di tutto il mondo hanno sviluppato virus in grado di superare la barriera emato-encefalica, che protegge il cervello dagli agenti esterni. Questo ha aperto la strada a potenziali cure per malattie genetiche rare e patologie comuni come l'Alzheimer e il Parkinson.
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