חברת קפסידה מתקשה לחקור את נסיבות המוות בניסוי גני

חברת הביוטכנולוגיה קפסידה ביותרפיטקס הודיעה ביום שלישי כי עדיין אין בידיה תשובות בנוגע למות ילד בניסוי קליני בטיפול גני שהתקיים בספטמבר האחרון. לדבריה, החקירה נתקלת בקשיים משמעותיים בשל סירוב בית החולים בו בוצע הניסוי לשתף דגימות רקמה שנלקחו במהלך הנתיחה שלאחר המוות.

הטיפול הגני CAP-002: מבט אל העתיד

הטיפול הניסיוני, המכונה CAP-002, היה אמור להיות חלק מקבוצה חדשה של טיפולים גנים שמטרתם להעביר גנים עמוק אל תוך המוח. מדובר בהתקדמות משמעותית בתחום הטיפולים הגנים, אשר נועדו להתמודד עם מחלות נדירות קשות ומחלות שכיחות כמו אלצהיימר ופרקינסון.

מדענים ברחבי העולם פיתחו נגיפים מתוכננים שמסוגלים לעבור דרך מחסום הדם-מוח – המחסום הביולוגי המגן על המוח מפני גורמים מזיקים. טכנולוגיה זו פתחה פתח לטיפולים פורצי דרך עבור מחלות קשות ביותר.

השלכות המחסור בדגימות הרקמה

החברה ציינה כי ללא גישה לדגימות הרקמה, קשה עד בלתי אפשרי לקבוע בוודאות מה גרם לתגובה הקשה שהובילה למות הילד. הניסוי היה אמור לספק תקווה לחולים רבים, אך כעת נותרו שאלות רבות ללא מענה.

קפסידה ביותרפיטקס ממשיכה במאמציה להשיג את המידע הנדרש, אך בינתיים נותרו גורמי המוות והסיבות לתגובה השלילית בגדר תעלומה.

מקור: STAT News