גילוי נדיר: גידול במוחו של תינוק מקושר לטיפול גנטי ניסיוני
אדם, תינוק בן 13 חודשים, עבר השתלת תאי גזע שלא צלחה. הוריו בחרו בטיפול גנטי חדשני במקום השתלה נוספת המסוכנת. לאחר שנה, בדיקת MRI גילתה גידול במוחו בגו...
אדם, תינוק בן 13 חודשים, עבר השתלת תאי גזע שלא צלחה. הוריו בחרו בטיפול גנטי חדשני במקום השתלה נוספת המסוכנת. לאחר שנה, בדיקת MRI גילתה גידול במוחו בגו...
חברת הביוטכנולוגיה קפסידה ביותרפיטקס הודיעה כי עדיין אין לה תשובות בנוגע למות ילד בניסוי בטיפול גני בספטמבר האחרון. החברה טוענת כי ניסיונות החוקרים של...
חברת אסטלסס הודיעה על טיפול חדש למחלת ניוון שרירים נדירה, המעניק תקווה לחולים ולמשפחותיהם. במקביל, מתחוללים שינויים בצמרת ה-FDA, כולל ספקות לגבי עתידו...
חוקרים בצרפת ובספרד אבחנו קבוצות של גברים המקיימים יחסי מין עם גברים במחלת דרמטופילוזיס, מחלת עור נדירה הפוגעת בדרך כלל בבעלי חיים. המקרים התגלו ללא ח...
ג'ושוע גונזלס סבל במשך שנתיים מחסימת דרכי נשימה בשל מחלה נדירה. לאחר טיפול ניסיוני, הוריו הבחינו בשינוי דרמטי: הפסקת ההצקות התדירות הצילה את חייו והבי...
במהלך מסיבת עיתונאים, נשיא ארצות הברית לשעבר דונלד טרמפ התייחס לנושא התפשטות הנגיף הנשימתי הנדיר המכונה 'הנטאווירוס'. התשובה שלו עוררה דאגה בקרב הציבו...
אפידמיולוגית ומי שהייתה יועצת ל-CDC, קייטלין ג'טלינה, מסבירה מדוע התפרצות הנטאווירוס על ספינת תיור קטנה באוקיינוס האטלנטי מעוררת דאגה. מהו הנגיף, כיצד...
תרופה חדשה לטיפול בדושן, שפותחה על ידי חברת אנטרדה, נכשלה בניסוי קליני מוקדם. התרופה, המבוססת על טכנולוגיית exon-skipping, אמורה הייתה לסייע לייצר חלב...
חברת אנג'ליני פארמה האיטלקית הודיעה על רכישת חברת קטליסט פרמצבטיקה האמריקאית, המתמחה בטיפול במחלות נדירות, תמורת 4.1 מיליארד דולר במזומן. העסקה מעניקה...
סטארטאפ ביוטק בשם Latus Bio גייס 42 מיליון דולר להאצת ניסוי קליני חדש לטיפול במחלת הנטינגטון, תוך התמודדות עם אתגרים שהובילו לעיכובים אצל מתחרים מוביל...
במהלך חצי שנה התפתחו על גופו של גבר בן 78 נגעים שחורים ופצעים עמוקים שהטרידו רופאים. פניו כוסו בקרומים כהים, נגע השמיד את עפעפו השמאלי, ואחר יצר חור ב...
ביום ראשון נחשפה עסקת ענק בתחום הבריאות: חברת סאן פארמה הודיעה על רכישת ארגון (Organon) תמורת 11.75 מיליארד דולר. במקביל, חברת אינטליה תרפויטיקס דיווח...
חברת Intellia Therapeutics הודיעה כי טיפול יחיד המבוסס על עריכה גנטית הפחית משמעותית את התקפי הנפיחות בקרב חולים במחלת ההפרעה הגנטית הנדירה HAE בניסוי...
זמרת הפופ דוג'ה קאט חשפה לאחרונה כי ייתכן שהיא סובלת מליפאדמה, מצב הגורם להצטברות שומן לא תקינה באזורי הגוף התחתונים. היא סיפרה כי המצב השפיע על החלטת...