חברת הביוטכנולוגיה Intellia Therapeutics הודיעה ביום שני כי טיפול יחיד המבוסס על טכנולוגיית עריכת גנים הפחית באופן דרמטי את מספר התקפי הנפיחות בקרב חולים במחלת ההפרעה הגנטית הנדירה HAE (Hereditary Angioedema) בניסוי קליני שלב 3.
הטיפול החדשני, המכונה lonvo-z, עשוי להפוך לטיפול השני מבוסס CRISPR שאושר על ידי רשויות הבריאות, לאחר הטיפול Casgevy של חברת Vertex Pharmaceuticals לטיפול במחלת התלסמיה. בניגוד לטיפולים אחרים, lonvo-z פועל כטיפול in vivo, כלומר הוא עורך את ה-DNA של המטופלים ישירות בתוך הגוף.
בניסוי הקליני שכלל 80 מטופלים, אלו שקיבלו את הטיפול lonvo-z חוו ירידה של 87% בהתקפי הנפיחות בהשוואה לקבוצת הפלצבו. בנוסף, למעלה מ-60% מהמטופלים היו חופשיים לחלוטין מהתקפים במהלך תקופת הניסוי, לעומת 11% בלבד בקבוצת הפלצבו.
חברת Intellia כבר החלה בהגשת בקשה מוקדמת לרשויות הבריאות האמריקאיות (FDA) במסגרת תהליך הגשה מתגלגל. אם תאושר, lonvo-z יהפוך לטיפול הראשון מסוגו המבוסס על עריכת גנים בתוך הגוף.
כתבות קשורות
ראשת מרכז התרופות של ה-FDA, טרייסי בת' הוג, עוזבת – מנהיגות הסוכנות מתרוקנת
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
ארה"ב לוחצת על גרמניה: העלאת מחירי התרופות, וההשפעה על חברות הביוטק
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
גלולות להפלה בדואר: מה המצב המשפטי כיום?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
מנהל המזון והתרופות האמריקאי חסם תרופה חדשנית למלנומה בעקבות שינויים בהנהגה
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
פרישת מקארי והאתגר של קאסי: מה צפוי למערכת הבריאות בוושינגטון?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
מי ינהל את ה-FDA? המירוץ למציאת מנהל הבא של הסוכנות הפדרלית
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne מקבלת אישור FDA חדשני לטיפול בלימפומה – מהפכה בטיפולי התא?
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
פרמצוטיקה היום: תוצאות חיוביות לתרופה לניוון שרירים, פיטורי טקדה, ועוד
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...