أعلنت شركة إنتليا Therapeutics يوم الاثنين أن جرعة واحدة من علاجها القائم على تقنية تعديل الجينات، والمعروف باسم lonvo-z، قد قللت بشكل ملحوظ من نوبات التورم لدى مرضى اضطراب وراثي نادر يُعرف باسم الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) في تجربة المرحلة الثالثة.
ويأتي هذا الإعلان ليضع العلاج في مسار محتمل للحصول على موافقة regulators، مما قد يجعله ثاني علاج قائم على تقنية كريسبر يتم الموافقة عليه بعد علاج Vertex Pharmaceutical لعلاج فقر الدم المنجلي، المعروف باسم Casgevy.
وتجدر الإشارة إلى أن إنتليا قد بدأت بالفعل في تقديم طلب ترخيص متدرج إلى وكالة الأدوية الأمريكية (FDA)، مما يعكس التقدم في تطوير العلاج.
وفي الدراسة التي شملت 80 مريضًا، لوحظ أن المرضى الذين تلقوا lonvo-z شهدوا انخفاضًا بنسبة 87% في معدل نوبات التورم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي. كما أن أكثر من 60% من المرضى لم يتعرضوا لأي نوبات تورم طوال فترة الدراسة، مقارنة بـ 11% فقط في مجموعة الدواء الوهمي.
ويُعد lonvo-z أول علاج قائم على تقنية CRISPR في الجسم الحي، مما يعني أنه يعمل على تعديل الحمض النووي للمرضى مباشرة داخل الجسم، بدلاً من編集 الخلايا خارج الجسم ثم إعادة حقنها.
ويأتي هذا التقدم في ظل سعي شركات الأدوية إلى تطوير علاجات مبتكرة للأمراض النادرة، مما يوفر أملًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من هذه الحالات المزمنة.
أخبار ذات صلة
إدارة ماكارى.. هل حولت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قراراتها إلى لعبة سياسية؟
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
رحيل مكارثي.. من سيخلف مدير إدارة الغذاء والدواء الأمريكية؟
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
بحث عن خليفة للجنة الغذاء والدواء الأمريكية: من سيكون الرئيس القادم؟
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
شركة بيوان تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سباق علاج اللوكيميا الليمفاوية
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
نتائج إيجابية لدواء دوشين، وتسريح 4500 موظف في تاكيدا: أبرز أخبار صناعة الأدوية
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
ثلاث سنوات من انخفاض وفيات الجرعات الزائدة: هل نحتفل أم ننتبه؟
Get your daily dose of health and medicine every weekday with STAT’s free newsletter Morning Rounds. Sign up here. Good morning. STAT’s Helen Branswel...
دواء بيوجين لعلاج الزهايمر يستهدف بروتين تاو: نتائج متوسطة في دراسة سريرية متوسطة المرحلة
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
شركة Regenxbio تحقق نجاحًا في تجربة علاج جيني لمرض دوشين العضلي، وتخطط لتقديم طلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...