Intellia Therapeutics heeft maandag bekendgemaakt dat een enkele dosis van hun experimentele geneesmiddel lonvo-z de frequentie van zwellingaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) met 87% verminderde in een cruciale fase 3-studie. De resultaten bieden sterke hoop op goedkeuring door toezichthouders.
Lonvo-z zou het tweede goedgekeurde CRISPR-geneesmiddel ter wereld worden, na Casgevy van Vertex Pharmaceuticals voor sikkelcelanemie. Intellia heeft al een rolling submission ingediend bij de Amerikaanse FDA, wat de goedkeuringsprocedure versnelt.
Het unieke aan lonvo-z is dat het een in vivo-behandeling is: het bewerkt het DNA van patiënten direct in het lichaam, in plaats van cellen buiten het lichaam te bewerken en terug te plaatsen.
In de studie met 80 patiënten bleken degenen die lonvo-z kregen, gemiddeld 87% minder aanvallen te hebben dan de placebogroep. Bovendien was ruim 60% van de behandelde patiënten volledig vrij van aanvallen tijdens de onderzoeksperiode, tegen slechts 11% in de controlegroep.
Gerelateerde artikelen
FDA-commissaris Marty Makary stapt op: een fundamentele misvatting over de toekomst van de organisatie
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
Hoofd FDA-drugscentrum vertrekt: leiderschapsvacuüm bij Amerikaanse gezondheidsautoriteit
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
VS zet Duitsland onder druk voor hogere medicijnprijzen
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Abortuspillen per post zijn legaal – maar hoe lang nog?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA blokkeert veelbelovend huidkankermedicijn onder leiding van Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Makary vertrekt: wat betekent dit voor de Amerikaanse gezondheidszorg en de Senaat?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Wie volgt de volgende baas van de Amerikaanse medicijnautoriteit FDA?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
FDA keurt nieuwe celtherapie goed: BeOne maakt opmars in behandeling van lymfoom
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...