Intellia: CRISPR-behandling reduserte hevelsesangrep ved sjelden genetisk sykdom

Intellia Therapeutics kunngjorde mandag at en enkelt dose av sin CRISPR-baserte genredigerende behandling lonvo-z reduserte antallet hevelsesangrep betydelig hos pasienter med den sjeldne genetiske lidelsen arvelig angioødem (HAE) i en fase 3-studie. Resultatene legger grunnlaget for en potensiell godkjenning av behandlingen.

Den andre godkjente CRISPR-medisinen

Lonvo-z vil bli den andre godkjente CRISPR-baserte medisinen etter Vertex Pharmaceuticals’ Casgevy, som brukes til behandling av seglcelleanemi. Intellia har allerede startet en rolling submission med amerikanske FDA, noe som innebærer at dokumentasjonen sendes inn fortløpende etter hvert som den blir klar.

Revolusjonerende in vivo-behandling

I motsetning til tidligere CRISPR-terapier, som krever cellebehandling utenfor kroppen, er lonvo-z en in vivo-behandling. Det betyr at den redigerer pasientenes DNA direkte i kroppen. Dette representerer et gjennombrudd innen genredigering og åpner for nye behandlingsmuligheter for sjeldne sykdommer.

Imponerende resultater fra fase 3-studien

I studien med 80 deltakere ble angrepsfrekvensen redusert med 87% hos pasienter som fikk lonvo-z, sammenlignet med placebo. Over 60% av pasientene opplevde ingen angrep i løpet av studieperioden, mot kun 11% i placebogruppen. Disse resultatene viser potensialet for en varig effekt av behandlingen.

Neste steg mot markedsføring

Med de lovende resultatene fra fase 3-studien og den påbegynte godkjenningsprosessen, kan lonvo-z snart bli tilgjengelig for pasienter med HAE. Godkjenning av behandlingen ville markere et viktig skritt fremover for CRISPR-teknologi og behandling av sjeldne sykdommer.