Intellia Therapeutics meddelte mandag, at en enkelt dosis af deres nye genredigerende behandling, lonvo-z, reducerede hævelsesangreb betydeligt hos patienter med den sjældne genetiske sygdom arveligt angioødem (HAE) i et fase 3-forsøg. Resultaterne baner vejen for en potentiel godkendelse af behandlingen.
Hvis godkendt, bliver lonvo-z den anden CRISPR-baserede medicin på markedet, efter Vertex Pharmaceuticals' Casgevy til behandling af seglcelleanæmi. Intellia har allerede indledt en løbende ansøgningsproces hos den amerikanske lægemiddelmyndighed, FDA.
I forsøget med 80 patienter blev angrebsraten reduceret med 87% hos dem, der modtog lonvo-z, sammenlignet med placebo. Over 60% af patienterne oplevede ingen angreb i forsøgsperioden, mens kun 11% af placebo-gruppen var angrebsfri.
Lonvo-z adskiller sig ved at være den første in vivo-behandling, hvilket betyder, at den redigerer patienternes DNA direkte i kroppen, fremfor uden for cellerne.
Relaterede artikler
USA presser Tyskland om højere medicinpriser og FDA-omstrukturering
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Postordrer af abortpiller er lovlige – foreløbig
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA nægter godkendelse af livreddende hudkræftsmiddel under Makarys ledelse
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Sundhedspolitikken rystes: Makary forlader posten – Cassidy’s Senatsplads i farezonen
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Jagt på ny FDA-leder: Hvem kommer til at stå i spidsen for amerikansk sundhedsmyndighed?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne får FDA-godkendelse i kapløbet om lymfombehandling
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutisk nyhedsbrev: Lovende resultater for Duchenne-medicin, store fyringer hos Takeda og mere
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Tre års fald i overdosedødsfald giver forsigtig optimisme – men bekymringer består
Get your daily dose of health and medicine every weekday with STAT’s free newsletter Morning Rounds. Sign up here. Good morning. STAT’s Helen Branswel...