Intellia Therapeutics meddelade på måndagen att en engångsdos av sin CRISPR-baserade genredigeringsbehandling kraftigt reducerade antalet svullnadsattacker hos patienter med den sällsynta genetiska sjukdomen hereditär angioödem (HAE) i en fas 3-studie. Resultaten öppnar dörren för ett potentiellt godkännande av läkemedlet, som bär namnet lonvo-z.
Om godkänt skulle lonvo-z bli det andra CRISPR-baserade läkemedlet på marknaden, efter Vertex Pharmaceuticals sjukcellbehandling Casgevy. Intellia har redan inlett en löpande ansökningsprocess hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Behandlingen skulle även bli den första in vivo-behandlingen, vilket innebär att den redigerar patienternas DNA direkt i kroppen.
I studien, som omfattade 80 patienter, uppvisade de som fick lonvo-z en minskning av antalet attacker med 87% jämfört med placebo. Över 60% av patienterna var helt fria från attacker under studieperioden, jämfört med endast 11% i placebogruppen.
Relaterade artiklar
FDA-chef avgår: Makarys avgång markerar en ny vändpunkt för läkemedelsmyndigheten
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
FDA:s läkemedelschef avgår – ledarskapsvakuum växer inom myndigheten
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
USA pressar Tyskland att höja läkemedelspriser – FDA:s omstrukturering oroar bioteknikföretag
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Receptfria abortpiller via post är lagliga – men hur länge till?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA stoppar nytt melanomläkemedel – maktmissbruk och förvirring under Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Makarys avgång och Cassidys osäkra senatorsäte – vad händer nu?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Sökandet efter FDA:s nästa chef: vem kommer att ta över efter Califf?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne får FDA-godkännande i kampen mot lymfom – ny era för cellterapi
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...