Intellia Therapeutics hat am Montag bekannt gegeben, dass eine einzige Dosis ihrer CRISPR-basierten Gentherapie lonvo-z in einer Phase-3-Studie die Häufigkeit von Schwellungsattacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) drastisch reduziert hat. Die Ergebnisse könnten die Zulassung des Medikaments beschleunigen und es zum zweiten zugelassenen CRISPR-basierten Arzneimittel nach Vertex Pharmaceuticals’ Casgevy (Sichelzellanämie) machen.
Lonvo-z wäre zudem die erste in-vivo-Gentherapie, die direkt im Körper die DNA der Patienten editiert. Das Unternehmen hat bereits eine rollierende Einreichung bei der US-Arzneimittelbehörde FDA eingereicht.
Überzeugende Studienergebnisse
In der Studie mit 80 Teilnehmern sank die Häufigkeit von Schwellungsattacken bei den mit lonvo-z behandelten Patienten um 87 % im Vergleich zur Placebo-Gruppe. Mehr als 60 % der Behandelten blieben über den gesamten Studienzeitraum frei von Attacken, während dies nur auf 11 % der Placebo-Patienten zutraf.
Ausblick auf die Zulassung
Die positiven Daten könnten den Weg für eine schnelle Zulassung ebnen. Sollte lonvo-z die Genehmigung erhalten, würde es als zweites CRISPR-basiertes Medikament auf den Markt kommen. Die FDA prüft derzeit die eingereichten Unterlagen im Rahmen des beschleunigten Verfahrens.
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