유전자 편집 치료제 개발사 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 희귀 유전성 질환인 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 대상으로 한 임상 3상 결과에서 단 한 번의 투여로 염증 발작이 87% 감소한 것으로 밝혔다.
이 치료제는 '론보-지(Lonvo-z)'로 명명되었으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 두 번째로 승인될 CRISPR 기반 치료제가 될 가능성이 있다. 기존에는 버텍스 파마슈티컬스의 겸상 적혈구 질환 치료제 '캐스지비(Casgevy)'가 FDA 승인을 받은 바 있다.
인텔리아는 이미 FDA에 rolling submission(점진적 제출)을 진행 중이며, 이 치료제는 체내에서 직접 DNA를 편집하는 'in vivo' 방식으로 작용한다는 특징이 있다.
임상 결과 상세
80명의 HAE 환자를 대상으로 진행된 임상 3상에서, 론보-지를 투여받은 환자들은 위약군에 비해 염증 발작 횟수가 평균 87% 감소했으며, 60% 이상의 환자가在此期间(연구 기간) 염증 발작을 전혀 경험하지 않았다. 반면 위약군은 11%에 불과했다.
이러한 결과는 론보-지가 HAE 환자의 삶의 질을 크게 개선할 수 있는 잠재력을 보여준다. 인텔리아는 이 데이터를 바탕으로 FDA 승인을 신청할 계획이며, 향후 CRISPR 기반 치료제의 새로운 표준으로 자리잡을 가능성이 크다.
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