Intellia Therapeutics, Pazartesi günü yaptığı açıklamada, nadir görülen bir genetik hastalık olan kalıtsal anjiyoödem (HAE) hastalarında CRISPR tabanlı lonvo-z adı verilen tek doz gen düzenleme tedavisinin şişme ataklarını önemli ölçüde azalttığını duyurdu. Elde edilen sonuçlar, tedavinin potansiyel onayına giden yolu açtı.
Lonvo-z, Vertex Pharmaceuticals'ın orak hücre hastalığı tedavisi Casgevy'den sonra onay alması durumunda ikinci CRISPR tabanlı ilaç olacak. Intellia, zaten ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile sürekli başvuru sürecini başlatmış durumda. Lonvo-z, vücutta doğrudan DNA düzenlemesi yapan ilk in vivo tedavi olarak öne çıkıyor.
80 hastanın katıldığı çalışmada, lonvo-z alan HAE hastalarında şişme atak oranları plasebo grubuna kıyasla %87 oranında azaldı. Plasebo grubunda hastaların sadece %11'i atak geçirmezken, lonvo-z alanların ise %60'tan fazlası herhangi bir atak yaşamadı.
İlgili haberler
FDA Başkanı Marty Makary'nin istifa etmesi: Kurumun geleceği ne olacak?
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
FDA İlaç Merkezi Geçici Başkanı Tracy Beth Høeg Kurumdan Ayrılıyor
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
ABD Almanya'yı İlaç Fiyatlarında Baskı Altına Alıyor: FDA Düzenlemeleri ve Biyoteknoloji Yatırımları
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Posta siparişiyle alınan kürtaj hapları yasal mı? Mevcut durumda evet
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA, Melanom İlaç Onayını Neden Reddetti? Makary Dönemindeki Karışıklıklar
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Sağlık Politikalarında Kritik Değişim: Makary’nin Ayrılışı ve Senato Koltuğunun Geleceği
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
FDA'nın yeni lideri kim olacak? Washington'un gizli mücadelesi
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne, FDA Onayını Alarak Lenfoma Tedavisinde Öne Çıktı
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...