Intellia Therapeutics mengumumkan pada Senin (12/8) bahwa dosis tunggal terapi pengeditan gen mereka berhasil secara signifikan mengurangi serangan pembengkakan pada pasien dengan gangguan genetik langka dalam uji klinis tahap akhir (Phase 3). Temuan ini membuka jalan bagi potensi persetujuan penggunaan obat tersebut.
Terapi yang dinamakan lonvo-z ini berpotensi menjadi obat berbasis CRISPR kedua yang disetujui setelah Casgevy milik Vertex Pharmaceuticals untuk pengobatan anemia sel sabit. Intellia telah memulai proses pengajuan berkelanjutan kepada badan regulasi terkait. Jika disetujui, lonvo-z akan menjadi terapi in vivo pertama, yaitu pengeditan DNA pasien secara langsung di dalam tubuh.
Dalam studi yang melibatkan 80 pasien dengan hereditary angioedema (HAE), lonvo-z berhasil mengurangi tingkat serangan hingga 87% dibandingkan plasebo. Lebih dari 60% pasien yang menerima lonvo-z tidak mengalami serangan sama sekali selama periode pengamatan, sementara hanya 11% pasien plasebo yang mencapai kondisi serupa.
Keberhasilan ini menandai tonggak penting dalam pengembangan terapi genetik berbasis CRISPR, yang semakin menunjukkan potensinya dalam mengobati penyakit langka dengan akurasi tinggi.
Artikel terkait
Kepala Pusat Obat FDA Tinggalkan Jabatan, FDA Hadapi Kekosongan Pimpinan
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
AS Menekan Jerman Naikkan Harga Obat, FDA AS Hadapi Gejolak dan Uji Klinis Biotek
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Pil Aborsi Pesanan Online Legal di Amerika Serikat: Status Saat Ini
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA Tolak Obat Melanoma Baru, Kontroversi Makary Picu Ketidakpastian
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Keluarnya Makary dan Ketidakpastian Kursi Senat Cassidy: Analisis Politik Kesehatan Terbaru
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Pencarian Pemimpin Baru FDA: Siapa yang Akan Dipilih?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne Raih Persetujuan FDA dalam Persaingan Terapi Limfoma
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Hasil Positif Obat Duchenne, PHK Massal Takeda, dan Berita Kesehatan Lainnya
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...