Компания Intellia Therapeutics сообщила, что однократная доза её экспериментальной терапии на основе технологии CRISPR значительно снизила количество приступов отёков у пациентов с редким наследственным заболеванием — наследственным ангиоотёком (НАО).
Результаты III фазы клинических испытаний, в которых участвовали 80 пациентов, показали снижение частоты приступов на 87% по сравнению с плацебо. Более 60% пациентов, получавших препарат lonvo-z, не испытывали приступов отёков на протяжении всего периода наблюдения, тогда как в группе плацебо этот показатель составил всего 11%.
Если терапия получит одобрение регуляторов, lonvo-z станет вторым CRISPR-лекарством на рынке после Casgevy от Vertex Pharmaceuticals, одобренного для лечения серповидно-клеточной анемии.
Отличительной особенностью lonvo-z является то, что это первое лечение in vivo — оно редактирует ДНК пациентов непосредственно в организме, а не в лабораторных условиях. Intellia уже начала процесс подачи документов в регуляторные органы для получения разрешения на применение препарата.
Похожие статьи
FDA заблокировала новый препарат от меланомы: почему решение вызвало скандал
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Кто заменит Макары на ключевом посту в FDA и что это значит для здравоохранения США
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Кого выберет FDA: поиски нового руководителя ведомства
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne получила одобрение FDA в гонке по лечению лимфомы
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Фармацевтические новости: успехи препарата для лечения Дюшенна, сокращения в Takeda и другие важные события
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Три года снижения смертности от передозировок: достижения и новые вызовы
Get your daily dose of health and medicine every weekday with STAT’s free newsletter Morning Rounds. Sign up here. Good morning. STAT’s Helen Branswel...
Biogen: новый препарат против болезни Альцгеймера показывает неоднозначные результаты в клинических испытаниях
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio: успешные испытания генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...