Компания Capsida Biotherapeutics заявила во вторник, что так и не смогла установить причину смерти ребёнка, произошедшей в сентябре прошлого года во время клинического испытания генной терапии.
По словам представителей компании, расследование зашло в тупик из-за отказа больницы, где проходило исследование, предоставить тканевые образцы из результатов вскрытия. Эти данные могли бы помочь учёным понять, что именно вызвало летальный исход.
Терапия под названием CAP-002 была первой в серии новых генных терапий, разработанных для доставки генов глубоко в мозг. Учёные по всему миру создают вирусы, способные преодолевать гематоэнцефалический барьер — защитный механизм, изолирующий головной мозг от остального организма. На основе этой технологии разрабатываются перспективные методы лечения редких генетических заболеваний, а также таких распространённых патологий, как болезни Альцгеймера и Паркинсона.