Capsida Biotherapeutics opplyser at de fortsatt mangler svar på hva som forårsaket dødsfallet til et barn i et geneterapiforsøk i september i fjor.
Forskerne i selskapet har ikke fått tilgang til nødvendige vevsprøver fra obduksjonen, ettersom sykehuset der studien ble gjennomført nektet å dele dem. Dette har hindret videre undersøkelser av hva som gikk galt.
CAP-002, terapien som ble testet, var en av de første i en ny generasjon geneterapier designet for å levere gener dypt inn i hjernen. Forskerne har utviklet virus som kan passere blod-hjerne-barrieren, som normalt beskytter hjernen mot skadelige stoffer fra resten av kroppen.
Denne teknologien har åpnet for lovende behandlinger av sjeldne genetiske sykdommer, samt vanligere tilstander som Alzheimers og Parkinsons sykdom.
Relaterte artikler
PSA-testing reduserer dødelighet av prostatakreft, viser ny forskning
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Helsepolitisk maktskifte: Makary forlater FDA – hvem tar over?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
CDC flytter 160 aper til dyresanktuarium i Texas
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Luftforurensning øker risikoen for komplikasjoner etter kirurgi
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
Ny celleterapi godkjent av FDA i kampen mot lymfom
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Nye gjennombrudd: Legemiddel mot Duchenne, nedbemanning hos Takeda og oppdateringer fra farmasøytisk industri
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen: Nytt tau-målrettet legemiddel viser blandede resultater mot Alzheimers
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Regenxbio: Nytt gjennombrudd i genbehandling for Duchenne – mulig FDA-søknad
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...