유전자 치료 기업 캡시다 바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)는 지난 9월 유전자 치료 임상시험 중 아동이 사망한 사건에 대한 원인 규명이 아직까지도 이루어지지 않고 있다고 2일 발표했다.
회사는 과학자들의 조사가 병원의 협조 부족으로 어려움을 겪고 있다고 설명했다. 특히, 해당 병원이 부검 조직 샘플 제공을 거부하면서 유전자 치료제의 안전성 및 부작용 메커니즘 분석이 지연되고 있다고 밝혔다.
이번 치료제는 CAP-002로, 뇌 глуб이 유전자를 전달하는 새로운 유전자 치료제 중 첫 번째 제품이었다. 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있도록 설계된 이 치료제는 알츠하이머병, 파킨슨병 등 난치성 질환 치료를 위한 새로운 가능성을 제시해 왔다.
캡시다의 발표에 따르면, 유전자 치료제의 안전성 평가를 위해 필수적인 조직 샘플 확보가 불가능해지면서 전 세계 과학계가 주목하던 이 임상시험의 후속 연구가 중단될 위기에 처했다.
한편, 유전자 치료 분야는近年来 급속한 발전을 거듭하며 희귀 유전 질환뿐만 아니라 알츠하이머, 파킨슨병 등 다수의 난치성 질환 치료에 새로운 희망을 제시해 왔다. 그러나 이번 사건은 유전자 치료제의 안전성과 규제 체계에 대한 새로운 논쟁을 불러일으킬 것으로 보인다.
관련 기사
PSA 검사로 전립선암 사망률 감소 효과 확인, 새로운 연구 결과
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
메이커리 FDA국장 사임과 Cassidy 상원의원 자리의 불안정성 분석
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
CDC, 실험용 원숭이 160마리 이상 비영리 동물보호단체로 이관 계획
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
수술 후 합병증 위험, 대기 오염과 연관성 확인
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
FDA 승인 획득한 비원, 림프종 치료제 개발 경쟁 가속
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
파마뉴스: 듀셴병 치료제 긍정적 결과, 타케다 구조조정 소식 등 주요 소식
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
바이오젠, 알츠하이머 치료제 임상시험에서 혼합 결과 발표…타우 단백질 표적 치료제의 가능성 확인
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
RGX-202 유전자 치료제, 듀센병 임상시험 성공…FDA 제출 앞두고
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...