Capsida Biotherapeutics har endnu ikke fundet årsagen til et barns død i et gen-terapiforsøg i september 2023. Virksomheden oplyser, at undersøgelsen er blevet hæmmet, fordi hospitalet, hvor forsøget blev udført, nægter at udlevere vævsprøver fra obduktionen.
Den undersøgte behandling, kaldet CAP-002, var blandt de første i en ny generation af gen-terapier designet til at levere gener dybt ind i hjernen. Forskere verden over har udviklet virusbaserede metoder, der kan passere blod-hjerne-barrieren – den beskyttende barriere, der adskiller hjernen fra resten af kroppen. Dette har banet vejen for lovende behandlinger mod sjældne genetiske sygdomme samt almindelige lidelser som Alzheimer og Parkinson.
Relaterede artikler
PSA-test reducerer dødelighed ved prostatakræft, viser ny forskningsgennemgang
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Sundhedspolitikken rystes: Makary forlader posten – Cassidy’s Senatsplads i farezonen
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
CDC overfører 160 makakaber til dyreskærm i Texas for at stoppe dyreforsøg
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Luftforurening øger risikoen for komplikationer efter operation
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne får FDA-godkendelse i kapløbet om lymfombehandling
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutisk nyhedsbrev: Lovende resultater for Duchenne-medicin, store fyringer hos Takeda og mere
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen’s nye Alzheimer-medicin viser lovende, men blandede resultater
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Revolutionerende genbehandling for Duchenne: Succes i forsøg baner vej for FDA-godkendelse
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...