BOSTON — Um medicamento cada vez mais utilizado para reduzir os riscos de efeitos colaterais graves em terapias genéticas pode, na verdade, comprometer a eficácia do tratamento, segundo um novo estudo.
A pesquisa, conduzida pela startup Encoded Therapeutics, avaliou uma terapia genética direcionada à síndrome de Dravet, uma forma severa de epilepsia genética. Um dos principais desafios em terapias genéticas é a possibilidade de os pacientes desenvolverem uma resposta imunológica contra os vírus modificados usados para transportar novos genes ao cérebro.
No estudo, a Encoded Therapeutics administrou esteroides — o imunossupressor mais comum — à maioria dos 21 participantes, crianças com idades entre 2 e 18 anos. Um grupo menor, incluindo a maioria dos pacientes que receberam a dose mais alta do tratamento, também foi medicado com rapamicina (também conhecida como sirolimus), um fármaco tradicionalmente usado para prevenir rejeição em transplantes de órgãos.
Os resultados preliminares sugerem que a combinação de rapamicina com a terapia genética pode ter reduzido a eficácia do tratamento, embora os pesquisadores ainda estejam analisando dados para confirmar essa hipótese. A descoberta levanta questionamentos sobre o uso de imunossupressores em terapias genéticas e a necessidade de estratégias mais seguras para minimizar reações adversas sem comprometer os resultados.
Especialistas destacam que, embora a rapamicina seja eficaz no controle de respostas imunológicas, seu impacto negativo potencial sobre a terapia genética exige uma reavaliação cuidadosa dos protocolos clínicos atuais.
Artigos relacionados
Exame de PSA reduz mortes por câncer de próstata, confirma nova revisão médica
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Saída de Makary e incertezas no Senado: o que muda na política de saúde dos EUA
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Ballmaxxing: O perigo oculto por trás da tendência de aumentar testículos com injeções
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
CDC transfere mais de 160 macacos para santuário nos EUA em iniciativa contra testes em animais
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Poluição do ar aumenta risco de complicações após cirurgias, revela estudo nos EUA
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
FDA aprova BeOne no tratamento de linfoma, impulsionando avanços em terapia celular
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmalittle: Resultados positivos para droga de Duchenne, cortes da Takeda e mais notícias da indústria farmacêutica
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Caminhar 8.500 passos por dia ajuda a emagrecer e manter o peso, revela estudo
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...