БОСТОН — Новое исследование показало, что лекарственный препарат, который всё чаще используют для снижения риска опасных побочных эффектов генной терапии, может также уменьшать её эффективность.

Клиническое испытание, проведённое стартапом Encoded Therapeutics, было направлено на оценку безопасности и результативности генной терапии для лечения синдрома Драве — тяжёлой формы генетически обусловленной эпилепсии. Основная проблема в подобных исследованиях связана с возможностью развития иммунного ответа пациентов на вирусы-носители, доставляющие новые гены в клетки мозга.

В рамках испытания 21 ребёнок получил стандартное лечение стероидами — наиболее распространённым иммуносупрессантом. Часть пациентов, включая большинство участников, получавших терапию в максимальной дозировке, дополнительно принимали сиролимус (рапамицин) — препарат, традиционно используемый для предотвращения отторжения трансплантатов.

По предварительным данным, комбинированное применение стероидов и сиролимуса не только не обеспечило ожидаемого подавления иммунного ответа, но и потенциально снизило эффективность генной терапии. Исследователи отмечают необходимость дальнейшего изучения механизмов взаимодействия препаратов и их влияния на терапевтический результат.

Источник: STAT News