BOSTON — Ein Medikament, das zunehmend zur Reduzierung lebensbedrohlicher Nebenwirkungen von Gentherapien eingesetzt wird, könnte gleichzeitig deren Wirksamkeit beeinträchtigen. Dies zeigt eine neue Studie des Biotech-Startups Encoded Therapeutics.
Im Fokus der Untersuchung stand eine Gentherapie gegen das Dravet-Syndrom, eine schwere Form der genetisch bedingten Epilepsie. Ein zentrales Risiko bei Gentherapien besteht darin, dass der Körper der Patienten eine Immunreaktion gegen die veränderten Viren entwickelt, die zur Übertragung der neuen Gene ins Gehirn dienen.
In der Studie erhielten die meisten der 21 teilnehmenden Kinder Steroide – das am häufigsten verwendete Immunsuppressivum. Eine kleinere Gruppe, darunter die meisten Patienten mit der höchsten Dosierung, erhielt zusätzlich Sirolimus (auch bekannt als Rapamycin). Dieses Medikament wird traditionell zur Verhinderung von Abstoßungsreaktionen nach Organtransplantationen eingesetzt.
Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Sirolimus die gewünschte Wirkung der Gentherapie abschwächen könnte. Die genauen Mechanismen und langfristigen Auswirkungen werden derzeit weiter untersucht. Die Studie unterstreicht die Notwendigkeit, die Balance zwischen Sicherheit und Wirksamkeit bei Gentherapien sorgfältig abzuwägen.
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