När 13 månader gamla Adam genomgick en stamcellstransplantation som misslyckades stod läkarna inför två alternativ: en ny transplantation med en dödlig risk på 10–15 procent, eller en obeprövad genterapi. Hans föräldrar, Mary Beth och Dave Brennan, hade redan sett Adam genomlida den första behandlingen, som vid ett tillfälle krävde akutinsats för att rädda hans liv.
De valde genterapin – och resultatet blev enastående. Adam, som föddes med en livshotande ovanlig sjukdom, nådde viktiga milstolpar, lärde sig teckenspråk och började till och med läsa på egen hand.
Men förra året visade en rutinscanning en chockerande upptäckt: en golfbollsstor tumör hade bildats i Adams hjärna. Forskare har nu kopplat tumören till de virus som användes i genterapin – en sällsynt och allvarlig biverkning.
Upptäckten, publicerad av STAT+, belyser de risker som kan följa med obeprövade medicinska behandlingar och väcker frågor om säkerheten kring genterapi för barn med svåra sjukdomar.
Relaterade artiklar
PSA-test minskar dödligheten i prostatacancer, visar ny forskningsöversikt
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
Ballmaxxing: Experter varnar för farliga hälsorisker med testikelinjektioner
Experts say that “Ballmaxxing” may lead to permanent damage. Image Credit: Heathline/Paloma Rincon Studio/GettyImages Ballmaxxing is the latest social...
CDC flyttar 160 makaker till djurskyddsorganisation – minskar djurförsök
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Förorenad luft ökar risk för komplikationer efter operation
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne får FDA-godkännande i kampen mot lymfom – ny era för cellterapi
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Regenxbio: Framgång i klinisk prövning banar väg för ny Duchenne-behandling
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
AI inom beroendemedicin: En riskfylld framtid för patienter och läkare
Recently, I saw one version of the AI-enabled future of medicine. It was compelling in its simplicity, thrilling in its potential as a force multiplie...
Läkare tystas på nätet – en farlig trend som sprider felaktig hälsoinformation
I started creating health content online in medical school. I realized I could reach thousands of people in seconds and share medically accurate infor...