Cuando el trasplante de células madre de Adam, un niño de 13 meses, fracasó, los médicos ofrecieron a sus padres dos opciones: un segundo trasplante, con un riesgo de muerte del 10% al 15%, o una terapia génica experimental y sin precedentes.

Mary Beth y Dave Brennan, sus padres, ya habían visto a su hijo sufrir el primer trasplante. En un momento dado, Adam dejó de respirar y los enfermeros entraron corriendo para mantenerlo con vida. Ante el temor a una nueva intervención de alto riesgo, optaron por la terapia génica.

El resultado fue inesperado: Adam, que nació con una enfermedad rara potencialmente mortal, comenzó a alcanzar hitos en su desarrollo, aprendió lenguaje de signos e incluso se enseñó a sí mismo a leer. Sin embargo, un escáner rutinario realizado el año pasado reveló la presencia de un tumor del tamaño de una pelota de golf en su cerebro.

Este caso, publicado por STAT+, plantea preguntas sobre los posibles efectos secundarios de las terapias génicas y su seguridad a largo plazo. Aunque los avances en este campo han abierto nuevas esperanzas para enfermedades antes intratables, los riesgos asociados, como el desarrollo de tumores, requieren una evaluación cuidadosa.

Los expertos subrayan que este hallazgo es excepcional, ya que vincula directamente el tumor de Adam con los virus utilizados en la terapia génica. Aunque las terapias génicas han demostrado ser prometedoras en el tratamiento de enfermedades genéticas, este caso sirve como recordatorio de que los efectos secundarios pueden ser graves e impredecibles.

Los Brennan, que ahora enfrentan un nuevo desafío médico, han decidido compartir su historia para concienciar sobre los riesgos y beneficios de estas innovadoras terapias. Su experiencia destaca la importancia de la investigación continua y la supervisión médica rigurosa en el desarrollo de tratamientos que salvan vidas.

Fuente: STAT News