Een nieuwe behandeling van het Japanse farmaceutische bedrijf Astellas biedt hoop aan patiënten met een verwoestende zeldzame ziekte. De experimentele therapie, die momenteel in klinische onderzoeken wordt getest, zou een doorbraak kunnen betekenen voor een groep die tot nu toe weinig opties had.
Ondertussen kampt de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met interne onrust. De afgelopen dagen circuleerden er geruchten dat commissaris Marty Makary mogelijk zal opstappen. De onzekerheid rond zijn positie heeft vragen opgeroepen over de toekomstige koers van de toezichthouder.
Een andere ontwikkeling die de aandacht trekt, is de hernieuwde belangstelling voor gen therapie bij een zeldzame ziekte die eerder als hopeloos werd beschouwd. Onderzoekers werken aan een behandeling die mogelijk levens kan verlengen of zelfs genezen. Daarnaast blijkt de adoptie van een recent goedgekeurd medicijn tegen de ziekte van Alzheimer tegen te vallen, ondanks de hoge verwachtingen.
Deze ontwikkelingen tonen aan hoe dynamisch de medische wetenschap en de farmaceutische industrie zijn. Terwijl nieuwe behandelingen hoop bieden, blijven er uitdagingen bestaan, zowel op wetenschappelijk als op beleidsmatig vlak.
Gerelateerde artikelen
FDA-commissaris Marty Makary stapt op: een fundamentele misvatting over de toekomst van de organisatie
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
Hoofd FDA-drugscentrum vertrekt: leiderschapsvacuüm bij Amerikaanse gezondheidsautoriteit
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratomgebruik stijgt in de VS: onderzoek toont verband met verslaving en psychische klachten
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
Nieuwe gezichten in de biotech: Lance Berman stapt over naar Basking Biosciences
Hired someone new and exciting? Promoted a rising star? Finally solved that hard-to-fill spot? Share the news with us, and we’ll share it with others....
VS zet Duitsland onder druk voor hogere medicijnprijzen
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Abortuspillen per post zijn legaal – maar hoe lang nog?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA blokkeert veelbelovend huidkankermedicijn onder leiding van Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Makary vertrekt: wat betekent dit voor de Amerikaanse gezondheidszorg en de Senaat?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...