En nylig undersøgelse rejser alvorlige spørgsmål om sikkerheden ved genterapi, efter at en dreng udviklede en kræftsvulst i forbindelse med behandlingen. Forskere mener, at de anvendte virusvektorer kan have været årsagen til den sjældne form for kræft.

Undersøgelsen, offentliggjort i Nature Medicine, beskriver, hvordan en 7-årig dreng udviklede en tumor i leveren efter at have modtaget genterapi for en medfødt blodsygdom. Selvom genterapi generelt anses for at være en banebrydende behandlingsform, har fundet ført til øget bekymring blandt eksperter.

Virusvektorer under mistanke

Forskere mistænker, at de virusvektorer, der anvendes til at overføre det korrigerede gen til patientens celler, kan have integreret sig i et område af genomet, der regulerer cellevækst. Dette kan have ført til ukontrolleret cellevækst og dermed udviklingen af en tumor.

»Dette er en påmindelse om, at genterapi ikke er uden risici,« siger Dr. Anne-Mette Hvas, professor i hæmatologi ved Aarhus Universitet. »Vi skal være yderst forsigtige med at implementere nye behandlinger, inden vi fuldt ud forstår de langsigtede konsekvenser.«

Kald på strengere regulering

Fundene har fået eksperter til at efterlyse strengere regulering af genterapibehandlinger, især når det drejer sig om anvendelse på børn. Selvom genterapi har vist lovende resultater i behandlingen af visse sygdomme, understreger forskerne vigtigheden af løbende overvågning og evaluering af behandlingernes sikkerhed.

»Vi kan ikke tillade os at overse de potentielle risici, blot fordi behandlingen er lovende,« siger overlæge Jens Kjeldsen, formand for Dansk Selskab for Genterapi. »Vi skal sikre, at patienter og deres familier er fuldt informeret om både fordele og risici.«

Hvad er genterapi?

  • Genterapi er en behandlingsform, hvor defekte gener erstattes eller korrigeres ved hjælp af virusvektorer.
  • Metoden anvendes primært til behandling af arvelige sygdomme, kræft og visse autoimmune lidelser.
  • Genterapi er stadig en relativt ny behandlingsform, og forskningen er i konstant udvikling.

Eksperter opfordrer til yderligere forskning for at afdække de præcise mekanismer bag, hvordan virusvektorer kan føre til udvikling af kræft. Samtidig understreges det, at patienter, der overvejer genterapi, bør rådføre sig med specialiserede læger for at veje fordele og risici mod hinanden.