Intellia Therapeutics: breakthrough في علاج الاضطرابات الوراثية النادرة
أعلنت شركة Intellia Therapeutics عن نتائج واعدة لعلاجها الجيني lonvo-z في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، حيث خفضت العلاج جرعة واحدة بشكل كبير من نوبات التورم لدى مرضى اضطراب وراثي نادر يُعرف باسم الوذمة الوعائية الوراثية (HAE).
يُعد هذا العلاج، الذي يعتمد على تقنية CRISPR، ثاني علاج قائم على هذه التقنية بعد Casgevy من شركة Vertex Pharmaceuticals لعلاج مرض فقر الدم المنجلي. كما بدأت Intellia بالفعل في تقديم طلب ترخيص متدرج للهيئة التنظيمية الأمريكية.
يتميز lonvo-z بكونه أول علاج فيفو (في الجسم الحي) يعمل على تعديل الحمض النووي للمريض مباشرة داخل الجسم. ويبقى السؤال الأهم: كيف سيستقبل المرضى والأطباء هذا النهج العلاجي الذي يعتمد على جرعة واحدة مدى الحياة؟
يُصاب حوالي 20,000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا بمرض HAE، الذي شهد تدفقًا كبيرًا من العلاجات الجديدة في السنوات الأخيرة.
Sun Pharmaceutical تستحوذ على Organon في صفقة بقيمة 11.75 مليار دولار
أعلنت شركة Sun Pharmaceutical الهندية، المتخصصة في الأدوية الجنيسة، عن اتفاقها لشراء Organon مقابل 11.75 مليار دولار. ستمول Sun الصفقة من خلال مزيج من الموارد النقدية الداخلية وتمويل من البنوك.
تُعد Organon، التي نشأت من انفصالها عن Merck، شركة رائدة في مجال صحة المرأة والأدوية العامة، حيث تمتلك أكثر من 70 منتجًا في محفظتها، بما في ذلك الأدوية الحيوية، وتعمل في 140 دولة. حققت الشركة إيرادات بلغت 6.2 مليار دولار في عام 2025.
من المتوقع أن تدفع هذه الصفقة بشركة Sun إلى قائمة أكبر 25 شركة أدوية عالمية، مع إيرادات متوقعة تبلغ 12.4 مليار دولار.
آفاق مستقبلية في قطاع الأدوية
- Intellia Therapeutics: تسعى للحصول على موافقة regulators على علاجها الجيني lonvo-z، مما قد يُحدث ثورة في علاج الاضطرابات الوراثية النادرة.
- Sun Pharmaceutical: تعزز مكانتها في سوق صحة المرأة من خلال الاستحواذ على Organon، مما يضعها في منافسة أقوى مع الشركات العالمية الكبرى.
ما الذي ينتظرنا في المستقبل؟
مع استمرار التقدم في تقنيات العلاج الجيني، من المتوقع أن نشهد المزيد من العلاجات المبتكرة التي تعتمد على نهج جرعة واحدة، مما قد يقلل من العبء على المرضى ويحسن نوعية حياتهم. كما ستواصل الشركات الكبرى في قطاع الأدوية السعي لتحقيق صفقات استراتيجية لتعزيز محفظاتها العلاجية.