W branży farmaceutycznej trwa intensywny rozwój nowych terapii i strategicznych przejęć. Dwa kluczowe wydarzenia z ostatnich dni przykuwają uwagę ekspertów i inwestorów. Intellia Therapeutics ogłosiło przełomowe rezultaty badań klinicznych trzeciej fazy dotyczące terapii genowej opartej na technologii CRISPR. Wyniki wskazują na dramatyczne zmniejszenie napadów obrzękowych u pacjentów z rzadkim zaburzeniem genetycznym.
Terapia, nazwana lonvo-z, mogłaby stać się drugim zatwierdzonym lekiem opartym na CRISPR, po Casgevy firmy Vertex Pharmaceuticals, stosowanym w leczeniu anemii sierpowatej. Intellia rozpoczęło już proces składania wniosków rejestracyjnych w trybie ciągłym. To pierwsza terapia in vivo, która edytuje DNA pacjenta bezpośrednio w organizmie.
Pytanie, które nurtuje zarówno Intellia, jak i całą branżę, brzmi: jak atrakcyjna dla pacjentów i lekarzy okaże się koncepcja „jednorazowego” leczenia. Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE), dotykający około 20 tysięcy pacjentów w USA i Europie, doczekał się w ostatnich latach wielu nowych opcji terapeutycznych.
Sun Pharmaceuticals przejmuje Organon za 11,75 miliarda dolarów
W innym ważnym wydarzeniu, Sun Pharmaceuticals ogłosiło plan przejęcia Organon za kwotę 11,75 miliarda dolarów. Transakcja ta umocni pozycję indyjskiego producenta leków generycznych jako jednego z trzech globalnych liderów w dziedzinie zdrowia kobiet.
Sun Pharmaceuticals, specjalizujące się w lekach generycznych i plasujące się wśród największych firm farmaceutycznych w Indiach pod względem kapitalizacji rynkowej, sfinansuje transakcję z wykorzystaniem środków własnych oraz finansowania zewnętrznego. Organon, powstały w wyniku wydzielenia z Merck, dysponuje portfelem ponad 70 produktów z zakresu zdrowia kobiet i medycyny ogólnej, w tym biosymilary, dostępnych w 140 krajach. W 2025 roku Organon osiągnął przychody na poziomie 6,2 miliarda dolarów.
Przejęcie pozwoli Sun Pharmaceuticals awansować do grona 25 największych globalnych koncernów farmaceutycznych, z prognozowanymi przychodami na poziomie 12,4 miliarda dolarów.
Powiązane artykuły
Szefowa FDA ds. leków Tracy Beth Høeg odchodzi – agencja w kryzysie przywództwa
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Nowe twarze w branży biotechnologicznej: Lance Berman dołącza do Basking Biosciences
Hired someone new and exciting? Promoted a rising star? Finally solved that hard-to-fill spot? Share the news with us, and we’ll share it with others....
Wybory w Wielkiej Brytanii mogą zmienić politykę cen leków w Europie
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Congrats on...
USA naciska Niemcy na wyższe ceny leków – co dzieje się z FDA i badaniami klinicznymi?
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Seniorzy narzekają: tabletki ciągle zmieniają kolor i kształt. To niebezpieczne?
At the ripe old age of 73, I take six drugs — four prescription and two over-the-counter pills — every day. I keep careful track of them. But recently...
USA naciska na Niemcy, aby zwiększyły wkład w koszty leków
WASHINGTON — Over a recent breakfast, U.S. officials had a message for the German ambassador: pay more for pharmaceuticals. The meeting, between U.S....
Sąd Najwyższy utrzymuje dostęp do powszechnie stosowanej tabletki poronnej podczas trwania procesu sądowego
WASHINGTON — The Supreme Court on Thursday preserved women’s access to a drug used in the most common method of abortion, rejecting lower-court restri...
Kto zastąpi szefa FDA? Polowanie na nowego lidera amerykańskiej agencji lekowej
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...