Nieuwe doorbraak in zeldzame ziekten: Intellia’s CRISPR-behandeling haalt fase 3 met succes

Een nieuwe mijlpaal in de behandeling van zeldzame ziekten is bereikt. Intellia Therapeutics heeft aangekondigd dat een enkele dosis van hun experimentele geneesmiddel lonvo-z de zwellingaanvallen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) aanzienlijk verminderde. Deze resultaten komen uit een fase 3-studie, wat de weg vrijmaakt voor een mogelijke goedkeuring door de Amerikaanse toezichthouder FDA.

De behandeling, gebaseerd op CRISPR-technologie, zou de tweede goedgekeurde CRISPR-medicatie worden na Casgevy van Vertex Pharmaceuticals, dat recent werd goedgekeurd voor sikkelcelziekte. Intellia heeft al een rolling submission ingediend bij de FDA, wat betekent dat de aanvraag in fasen wordt beoordeeld.

Wat deze behandeling uniek maakt, is dat het een in vivo-gentherapie is. Dit houdt in dat het DNA van de patiënt direct in het lichaam wordt bewerkt, in plaats van in een laboratorium. De vraag is nu hoe aantrekkelijk deze ‘one-and-done’-aanpak zal zijn voor zowel patiënten als artsen.

HAE, een zeldzame genetische aandoening, treft ongeveer 20.000 mensen in de VS en Europa. De afgelopen jaren zijn er meerdere nieuwe behandelingen op de markt gekomen, wat de concurrentie in deze sector verder versterkt.

Sun Pharmaceutical koopt Organon voor $11,75 miljard

In een andere belangrijke ontwikkeling in de farmaceutische sector heeft Sun Pharmaceutical een overeenkomst getekend om Organon over te nemen voor een bedrag van $11,75 miljard. Met deze deal streeft het Indiase generica-bedrijf ernaar om uit te groeien tot een van de top drie spelers wereldwijd op het gebied van vrouwenhealth.

Sun Pharmaceutical, gespecialiseerd in generieke geneesmiddelen en een van de grootste farmaceutische bedrijven in India op basis van marktkapitalisatie, financiert de overname met een combinatie van eigen middelen en bankleningen. Organon, oorspronkelijk een afsplitsing van Merck, beschikt over een portfolio van meer dan 70 producten op het gebied van vrouwenhealth en algemene geneeskunde, waaronder biosimilars. Deze producten worden verkocht in 140 landen. In 2025 bedroeg de omzet van Organon $6,2 miljard.

De overname zal Sun Pharmaceutical naar de top 25 van grootste farmaceutische bedrijven ter wereld tillen, met een verwachte jaaromzet van $12,4 miljard.