En engångsbehandling med personlig cellterapi från Kyverna Therapeutics har visat betydande förbättringar av rörlighet och minskad funktionsnedsättning hos patienter med stelpersonsyndrom, en sällsynt neurologisk autoimmun sjukdom.
Resultaten presenterades under en vetenskaplig sammankomst i veckan och visar att terapin kan bli en avgörande behandling för ett tillstånd som hittills saknat effektiva lösningar.
Företaget meddelar att man planerar att lämna in en ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under första halvåret 2024. Om behandlingen godkänns kommer den att bli den första tillgängliga terapin för stelpersonsyndrom och dessutom den första personliga CAR-T-behandlingen för autoimmuna sjukdomar som når marknaden.
Hittills har CAR-T-terapier endast varit godkända för behandling av blodcancer. Den nya terapin använder modifierade T-celler för att eliminera B-celler, vilket i praktiken innebär en återställning av patientens immunsystem. Denna framgång har fått flera bioteknikföretag att utforska CAR-T:s potential inom autoimmuna sjukdomar.
Relaterade artiklar
FDA:s läkemedelschef avgår – ledarskapsvakuum växer inom myndigheten
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratom ökar bland unga vuxna – risk för beroende och psykisk ohälsa
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
USA pressar Tyskland att höja läkemedelspriser – FDA:s omstrukturering oroar bioteknikföretag
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Receptfria abortpiller via post är lagliga – men hur länge till?
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA stoppar nytt melanomläkemedel – maktmissbruk och förvirring under Makary
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Makarys avgång och Cassidys osäkra senatorsäte – vad händer nu?
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Sökandet efter FDA:s nästa chef: vem kommer att ta över efter Califf?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...
BeOne får FDA-godkännande i kampen mot lymfom – ny era för cellterapi
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...