Kyverna Therapeutics søker FDA-godkjenning for revolusjonerende celleterapi mot stiv person-syndrom

En ny celleterapi utviklet av Kyverna Therapeutics har vist betydelige forbedringer i mobilitet og redusert funksjonshemning hos pasienter med stiv person-syndrom, en sjelden nevrologisk autoimmun lidelse. Resultatene ble presentert tirsdag og representerer et gjennombrudd innen behandlingen av denne vanskeligstilte tilstanden.

Selskapet planlegger å sende inn søknad om godkjenning til Food and Drug Administration (FDA) innen midten av året. Hvis godkjent, vil dette bli den første behandlingen noensinne for stiv person-syndrom, samt den første personlige CAR-T-terapien rettet mot en autoimmun sykdom som kommer på markedet.

Til dags dato er CAR-T-behandlinger kun godkjent for visse former for blodkreft. Likevel har fremskritt innen bruk av genetisk modifiserte T-celler for å deaktivere B-celler – en form for «immunsystem-reset» – ført til at stadig flere bioteknologiselskaper retter oppmerksomheten mot autoimmune sykdommer.

Hva er stiv person-syndrom?

Stiv person-syndrom er en sjelden, kronisk autoimmun lidelse som rammer nervesystemet. Pasienter opplever gradvis stivhet og muskelspasmer, ofte med smerter og nedsatt mobilitet. Sykdommen kan være svært invalidiserende og påvirke livskvaliteten betydelig.

Fremtidens behandling: CAR-T mot autoimmune sykdommer

CAR-T-terapi, som tradisjonelt har vært brukt mot kreft, fungerer ved å omprogrammere pasientens egne immunceller til å angripe sykdomsfremkallende celler. Ved autoimmune sykdommer som stiv person-syndrom, retter terapien seg mot B-cellene, som spiller en sentral rolle i kroppens feilaktige immunrespons.

– Dette representerer et paradigmeskifte innen behandlingen av autoimmune sykdommer, sier en ekspert innen feltet. – Ved å «nullstille» immunsystemet kan vi potensielt tilby varige løsninger for pasienter som tidligere hadde få eller ingen behandlingsalternativer.

Hva skjer nå?

Kyverna Therapeutics forbereder nå dokumentasjonen for FDA-søknaden, som forventes levert innen midten av 2024. Hvis godkjent, kan terapien bli tilgjengelig for pasienter allerede neste år. Dette kan markere starten på en ny æra for behandling av sjeldne autoimmune lidelser.