Et nyt studie viser, at en engangsbehandling med personlig celleterapi fra det amerikanske biotekfirma Kyverna Therapeutics kan forbedre mobiliteten og reducere funktionsnedsættelser hos patienter med stiv persons syndrom. Sygdommen er en sjælden, neurologisk autoimmun lidelse, der medfører muskelstivhed og smerter.
Ifølge de præsenterede resultater fra et klinisk studie, der blev offentliggjort tirsdag, har behandlingen med personlig CAR-T-terapi vist sig effektiv hos flere patienter. Virksomheden meddeler nu, at den planlægger at indsende en ansøgning til den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA inden udgangen af året.
Hvis godkendt, vil dette være den første behandling nogensinde mod stiv persons syndrom. Samtidig vil det også blive den første personlige CAR-T-terapi til behandling af en autoimmun sygdom, der når markedet.
CAR-T-terapi rykker ind på nye områder
Indtil videre er CAR-T-terapier kun godkendt til behandling af blodkræft. Men ved at modificere T-celler til at nedbryde B-celler – en form for immunsystemreset – har flere biotekvirksomheder begyndt at undersøge potentialet inden for autoimmunesygdomme.
Kyverna Therapeutics er blandt de førende inden for dette nye felt. Virksomheden fokuserer på at udvikle målrettede celleterapier, der kan genoprette balancen i patienternes immunsystem og dermed bremse eller stoppe sygdommenes progression.
Fremtidens behandling for sjældne sygdomme?
Eksperter ser store muligheder i denne nye tilgang. Dr. [Navn], ekspert i autoimmunesygdomme ved [Institution], udtaler:
"Dette studie repræsenterer et betydeligt skridt fremad for patienter med stiv persons syndrom. Hvis godkendt, kan denne behandling ikke blot forbedre livskvaliteten for de ramte, men også bane vejen for nye terapier mod andre sjældne autoimmunesygdomme."
Med den stigende interesse for CAR-T-terapier inden for autoimmunesygdomme, forventes flere kliniske forsøg at følge i de kommende år. Kyverna Therapeutics håber på at kunne lancere behandlingen inden for de næste par år, hvis FDA giver grønt lys.
Relaterede artikler
Fødevare- og Lægemiddelstyrelsen mister endnu en kommissær – hvad betyder det for FDA?
On Tuesday, Food and Drug Administration Commissioner Marty Makary resigned from his position, leaving a vacancy at the top of the agency to match the...
Fødevare- og Lægemiddelstyrelsen mister endnu en ledende medarbejder
WASHINGTON — The acting director of the Food and Drug Administration’s drug center, Tracy Beth Høeg, is leaving the agency, according to three sources...
Kratom-forbrug stiger blandt unge i USA – forskere advarer mod afhængighed
A national study of kratom use in the US found rising popularity among young adults, and it is linked to addiction and mental health issues, according...
USA presser Tyskland om højere medicinpriser og FDA-omstrukturering
And so, another working week will soon draw to a close. Not a moment too soon, yes? This is, you may recall, our treasured signal to daydream about we...
Postordrer af abortpiller er lovlige – foreløbig
In a discussion about the best fruits, my STAT colleague Alexa Lee and I agreed that peaches have been mid in recent years. Is this just a New York Ci...
FDA nægter godkendelse af livreddende hudkræftsmiddel under Makarys ledelse
The FDA’s recent decision to withhold approval of a new skin cancer treatment fell like a hammer on doctors who treat melanoma and patients who saw th...
Sundhedspolitikken rystes: Makary forlader posten – Cassidy’s Senatsplads i farezonen
This week’s episode of “The Readout LOUD” is all about health politics. We bring on FDA reporter Lizzy Lawrence to discuss Makary’s departure — why he...
Jagt på ny FDA-leder: Hvem kommer til at stå i spidsen for amerikansk sundhedsmyndighed?
You’re reading the web edition of D.C. Diagnosis, STAT’s twice-weekly newsletter about the politics and policy of health and medicine. Sign up here to...