Terapi Inovatif untuk Sindrom Langka

Kyverna Therapeutics mengumumkan hasil studi terbaru yang menunjukkan keberhasilan terapi sel personalisasi satu kali untuk pasien sindrom orang kaku. Kondisi langka ini merupakan gangguan autoimun neurologis yang menyebabkan kekakuan otot parah dan gangguan mobilitas.

Rencana Pengajuan ke FDA

Perusahaan berencana mengajukan izin terapi ini ke Food and Drug Administration (FDA) pada pertengahan tahun. Jika disetujui, ini akan menjadi terapi pertama untuk sindrom orang kaku dan juga CAR-T personalisasi pertama untuk penyakit autoimun yang tersedia di pasar.

Perkembangan CAR-T dalam Penyakit Autoimun

Saat ini, terapi CAR-T hanya disetujui untuk pengobatan kanker darah. Namun, penggunaan sel T yang dimodifikasi untuk menargetkan sel B—yang secara efektif mereset sistem kekebalan tubuh—telah mendorong banyak perusahaan biotek untuk mengeksplorasi potensi CAR-T dalam mengatasi penyakit autoimun.

Dampak bagi Pasien

Hasil studi menunjukkan peningkatan signifikan dalam mobilitas dan pengurangan disabilitas pada pasien yang menjalani terapi ini. Hal ini membuka harapan baru bagi pengobatan penyakit autoimun yang sulit ditangani saat ini.

"Terapi ini tidak hanya menawarkan solusi untuk sindrom orang kaku, tetapi juga membuka jalan bagi pengembangan CAR-T dalam penyakit autoimun lainnya," kata seorang ahli yang terlibat dalam studi.

Sumber: STAT News