Cytokinetics meddeler, at deres nye lægemiddel Myqorzo markant forbedrer symptomer på hjertesvigt og den kardiovaskulære formåen hos patienter med non-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati – en arvelig hjertesygdom. Resultaterne, som er offentliggjort i en pressemeddelelse fra virksomheden, opfylder begge primære effektmål i fase 3-forsøget ACACIA med statistisk signifikans.
Myqorzo er allerede blevet lanceret til behandling af den mere alvorlige obstruktive form af hypertrofisk kardiomyopati (HCM). Hvis de nye resultater godkendes af myndighederne, kan det betyde en betydelig udvidelse af antallet af patienter, der kan modtage behandlingen. Analytikere forventer desuden, at lægemidlet kan nå en topsalgsværdi på op til 50 milliarder kroner årligt.
Den arvelige hjertesygdom HCM påvirker omkring 1 ud af 500 personer globalt og kan føre til alvorlige komplikationer som hjertesvigt og pludselig hjertedød. Med de nye positive resultater fra ACACIA-forsøget åbner der sig nye muligheder for at forbedre livskvaliteten for tusindvis af patienter verden over.
Relaterede artikler
BeOne får FDA-godkendelse i kapløbet om lymfombehandling
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Farmaceutisk nyhedsbrev: Lovende resultater for Duchenne-medicin, store fyringer hos Takeda og mere
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
Biogen’s nye Alzheimer-medicin viser lovende, men blandede resultater
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
Revolutionerende genbehandling for Duchenne: Succes i forsøg baner vej for FDA-godkendelse
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
Behandling af alkoholafhængighed gennemgår revolution: Mange mener det er for sent
All Jillian wanted was to regain control of her drinking. At 38, she knew alcohol had already cost her a marriage and begun to threaten her career. Wh...
Genterapi-virus forbundet med drengs kræftsvulst
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
FDA-kommissær trækker sig – hvad betyder det for medicinalindustrien?
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...
Nyt studie: Medicin mod bivirkninger kan svække effekten af genterapi
BOSTON — A medicine increasingly used to mitigate the risk of deadly gene therapy side effects could also blunt the therapy’s effectiveness, a new stu...