米バイオ医薬ベンチャーのサイトキネティクス(Cytokinetics)は11日、同社の心不全治療薬「ミコルゾ(MYK-491)」が、遺伝性心疾患である非閉塞性肥大型心筋症(HCM)患者の心不全症状と心血管機能を有意に改善したと発表した。
同社が発表したプレスリリースによると、この結果は第3相臨床試験「ACACIA」で設定された二重の有効性目標を達成したもので、統計学的な有意性が確認された。
現在、ミコルゾはより重症な「閉塞性」肥大型心筋症の治療薬として商業展開の初期段階にあり、規制当局の承認が得られれば、治療対象患者の大幅な拡大が見込まれる。アナリストらは、この成功により年間売上高が50億ドルに達する可能性があると予測している。
肥大型心筋症(HCM)とは
肥大型心筋症は、心筋が異常に肥厚する遺伝性疾患で、心臓のポンプ機能が低下し、心不全や不整脈、突然死のリスクを高める。非閉塞性HCMは閉塞性HCMと比較して症状が軽いとされるが、依然として重篤な合併症を引き起こす可能性がある。
今後の展望
ミコルゾは、ACACIA試験の成功により、HCM治療薬市場における新たな選択肢として注目を集めることになる。サイトキネティクスは現在、より重症な閉塞性HCM患者向けの治療薬としての商業展開を進めており、規制当局の承認次第で治療対象患者の拡大が見込まれる。
アナリストらは、ミコルゾの年間売上高が50億ドルに達する可能性を示唆しており、同社の株価にもプラスの影響を与えると期待されている。
出典:
STAT News