HAE

Intelliaの新治療が画期的成果！CRISPR技術で遺伝子編集医薬が前進、リリーとの提携も注目

米Intellia Therapeuticsが遺伝性血管性浮腫（HAE）患者を対象としたCRISPRベースの遺伝子治療で画期的な第3相試験結果を発表。また、インドのSun Pharmaceutica...

イントリア・セラピューティクスは、稀少遺伝性疾患の患者に対するCRISPRベースの遺伝子治療薬「ロンボ・ゼット」が、第3相試験で発作の発生を87%減少させたと発...