Terapia genowa przywraca słuch dzieciom — nowe badania potwierdzają skuteczność

Badania nad terapią genową, która ma przywrócić słuch dzieciom z wrodzoną głuchotą, przynoszą coraz bardziej obiecujące rezultaty. Trzy lata po pierwszych iniekcjach u pacjentów, naukowcy zyskali solidne dowody na skuteczność tej metody leczenia. Najnowsze wyniki, opublikowane w środę w czasopiśmie Nature, potwierdzają, że terapia działa.

W badaniu klinicznym przeprowadzonym w Chinach udział wzięło kilkoro dzieci z głębokim ubytkiem słuchu. Po podaniu zastrzyku z terapią genową aż 90% uczestników odnotowało znaczną poprawę słuchu. Co więcej, korzyści zaobserwowano również u kilku dorosłych, w tym u 32-letniego mężczyzny.

„U niektórych pacjentów poprawa była tak duża, że słyszeli szepty. Możliwość usłyszenia normalnej rozmowy to coś niezwykłego” — powiedział Zheng-Yi Chen, główny autor badania oraz otolaryngolog z Mass Eye and Ear. Wyniki te otwierają nowe perspektywy dla tysięcy osób dotkniętych wrodzoną głuchotą.

Jak działa terapia genowa?

Terapia polega na wprowadzeniu zdrowego genu do komórek ucha wewnętrznego za pomocą specjalnego nośnika wirusowego. Gen ten koduje białko odpowiedzialne za funkcjonowanie komórek rzęsatych, które są kluczowe dla odbioru dźwięków. U osób z wrodzoną głuchotą mutacja genetyczna uniemożliwia prawidłowe działanie tych komórek, co prowadzi do utraty słuchu.

Podczas badania pacjentom podano jednorazową dawkę leku bezpośrednio do ucha wewnętrznego. W ciągu kilku tygodni u większości uczestników zaobserwowano znaczną poprawę funkcji słuchowych, a u niektórych — wręcz przywrócenie słuchu do poziomu zbliżonego do normy.

Perspektywy dla pacjentów na całym świecie

Choć badanie przeprowadzono w Chinach, jego wyniki mają globalne znaczenie. Wrodzona głuchota dotyka około 1 na 1000 noworodków, a obecnie dostępne metody leczenia, takie jak aparaty słuchowe czy implanty ślimakowe, nie są skuteczne we wszystkich przypadkach. Terapia genowa może stać się przełomowym rozwiązaniem dla pacjentów, u których standardowe metody zawiodły.

Naukowcy podkreślają, że choć wyniki są obiecujące, konieczne są dalsze badania, aby potwierdzić długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo terapii. Jeśli kolejne testy potwierdzą jej efektywność, terapia genowa mogłaby trafić do szerszej praktyki klinicznej w ciągu kilku lat.