Три года назад исследователи впервые ввели детям с врожденной глухотой экспериментальную генную терапию, разработанную для восстановления слуха. Сегодня появляются первые убедительные доказательства её эффективности: международная команда ученых опубликовала в журнале Nature результаты клинических испытаний, которые демонстрируют значительный прогресс.
В рамках исследования в Китае 90% участников — детей и подростков — сообщили о заметном улучшении слуха после однократной инъекции препарата. Более того, терапия оказалась действенной даже для некоторых взрослых пациентов, включая 32-летнего мужчину, который ранее не слышал разговорную речь.
«У некоторых пациентов слух восстановился настолько, что они могут различать шепот», — заявил Чжэн-И Чен, ведущий автор исследования и отоларинголог из Массачусетского офтальмологического и ушного госпиталя (Mass Eye and Ear). «Возможность слышать обычную речь — это потрясающий результат».
По словам ученых, генная терапия нацелена на коррекцию мутации в гене OTOF, которая вызывает наследственную форму глухоты. Препарат вводится непосредственно во внутреннее ухо, что позволяет доставить генетический материал к поврежденным клеткам, ответственным за восприятие звука.
Эксперты отмечают, что, несмотря на многообещающие результаты, терапия пока находится на ранних стадиях клинических испытаний. Требуются дополнительные исследования для оценки долгосрочной безопасности и эффективности метода. Тем не менее, открытие может стать прорывом в лечении генетически обусловленной глухоты, от которой страдают миллионы людей по всему миру.
Похожие статьи
Скрининг ПСА снижает смертность от рака простаты, подтверждает новое исследование
Prostate-specific antigen (PSA) blood testing is likely to reduce the risk of death from prostate cancer, found a new review published on Thursday by...
CDC передаст более 160 макак в приют Born Free USA для сокращения экспериментов на животных
As part of efforts to phase out the use of monkeys in research, the Centers for Disease Control and Prevention intends to transfer more than 160 macaq...
Загрязнение воздуха повышает риск осложнений после операции
New research on Utah’s Wasatch Front—which occasionally experiences the worst air quality in the nation—has found an association between high air poll...
BeOne получила одобрение FDA в гонке по лечению лимфомы
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
Почему ведущие цифровые платформы здравоохранения не участвуют в эксперименте Medicare по хроническим заболеваниям
You’re reading the web edition of STAT’s Health Tech newsletter, our guide to how technology is transforming the life sciences. Sign up to get it deli...
Фармацевтические новости: успехи препарата для лечения Дюшенна, сокращения в Takeda и другие важные события
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
8500 шагов в день помогут похудеть и удержать вес — новое исследование
A new study demonstrates that 8,500 daily steps is the sweet spot for weight management. Stewart Cohen/Getty Images Walking 8,500 steps per day can he...
Biogen: новый препарат против болезни Альцгеймера показывает неоднозначные результаты в клинических испытаниях
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...