أظهرت تجارب مبكرة لدواء جديد من شركة إنترادا لعلاج مرض دوشين العضلي نتائج مخيبة للآمال، مما أثار تساؤلات حول قدرة الشركة على المنافسة في سوق متنامٍ يتزايد فيه عدد الشركات العاملة في هذا المجال.
وتعد شركة إنترادا واحدة من بين مجموعة من الشركات التي تعمل على تطوير أدوية جديدة تعتمد على تخطي exons (وهي قطع من الحمض النووي يتم تخطيها في عملية إنتاج البروتين). وتعمل هذه الأدوية على مساعدة المرضى الذين يعانون من طفرات معينة في إنتاج أشكال مختصرة من بروتين الدستروفين، وهو البروتين الذي ينعدم وجوده في مرض دوشين العضلي.
وكان الدواء الأول من هذا النوع، والذي طورته شركة ساربتا، قد أظهر تأثيرات محدودة على إنتاج البروتين، إلا أنه حصل على الموافقة في عام 2016 تحت ضغط كبير من جماعات المرضى. ومنذ ذلك الحين، ابتكر العلماء طرقًا جديدة لإعادة تصميم هذه الجزيئات لتحسين قدرتها على اختراق خلايا العضلات، مما أدى إلى مستويات أعلى بكثير من الدستروفين.
ويأتي فشل الدواء الجديد من شركة إنترادا في التجارب المبكرة ليشكل تحديًا إضافيًا أمام الشركة في ظل المنافسة المتزايدة في هذا القطاع.
أخبار ذات صلة
شركة بيوان تحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سباق علاج اللوكيميا الليمفاوية
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Biotech’s cell therapy boo...
نتائج إيجابية لدواء دوشين، وتسريح 4500 موظف في تاكيدا: أبرز أخبار صناعة الأدوية
Rise and shine, everyone, another busy day is on the way. And it is getting off to a pleasant start here on the Pharmalot campus, where clear blue ski...
دواء بيوجين لعلاج الزهايمر يستهدف بروتين تاو: نتائج متوسطة في دراسة سريرية متوسطة المرحلة
Biogen reported mixed results Thursday from a mid-stage clinical trial investigating a treatment for Alzheimer’s disease that targets the protein tau...
شركة Regenxbio تحقق نجاحًا في تجربة علاج جيني لمرض دوشين العضلي، وتخطط لتقديم طلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
Regenxbio said Thursday that its experimental gene therapy for Duchenne muscular dystrophy produced sufficiently high levels of a miniaturized muscle...
شركة كريت ميديسينز تطرح 122 مليون دولار لتمويل علاجات CAR-T المتطورة
CREATE Medicines has a new name, an expanded pipeline, and now fresh funding to propel the company’s first CAR-T candidates through human trials. Up u...
ديامانتاس: commissioner FDA المؤقت الذي سيوفر الاستقرار لقطاع البيوتكنولوجي
This is the online version of Adam’s Biotech Scorecard, a subscriber-only newsletter. STAT+ subscribers can sign up here to get it delivered to their...
فيروسات العلاج الجيني مرتبطة بظهور ورم لدى طفل: ما هي المخاطر؟
Want to stay on top of the science and politics driving biotech today? Sign up to get our biotech newsletter in your inbox. Good morning. Let’s get st...
مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يستقيل بعد خلافات داخلية
Good morning, everyone, and how are you today? The middle of the week has finally arrived, and you should congratulate yourselves for making it this f...