Das Biotech-Unternehmen Entrada Therapeutics hat mit seinem neuartigen Medikament gegen die Duchenne-Muskeldystrophie in einer frühen klinischen Studie enttäuschende Ergebnisse erzielt. Damit stellt sich die Frage, wie das Unternehmen in einem zunehmend gesättigten Markt bestehen kann.
Entrada gehört zu den Firmen, die an Exon-Skipping-Therapien forschen. Diese Behandlungsmethode zielt darauf ab, bei Patienten mit bestimmten Genmutationen die Produktion einer verkürzten, aber funktionsfähigen Form des Proteins Dystrophin zu ermöglichen – ein Protein, das bei Duchenne-Patienten fehlt.
Der erste zugelassene Wirkstoff dieser Art, entwickelt von Sarepta Therapeutics, zeigte 2016 nur marginale Effekte auf die Dystrophin-Produktion, wurde jedoch unter massivem Druck von Patientenvertretern und Aktivisten zugelassen. Seitdem haben Wissenschaftler die Moleküle weiterentwickelt, um ihre Fähigkeit zu verbessern, Muskelzellen zu durchdringen. Dadurch konnten deutlich höhere Dystrophin-Werte erreicht werden.
Die jüngsten Rückschläge bei Entrada werfen nun neue Fragen auf: Können Exon-Skipping-Therapien ihr volles Potenzial entfalten, oder bleibt der Durchbruch in der Duchenne-Therapie weiterhin eine Herausforderung?
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